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Description du médicament

Le miglustat est un inhibiteur de la glucosylcéramide synthétase, permettant de diminuer la synthèse de glucosylcéramide, dont l’accumulation lysosomiale qui en découle caractérise la maladie de Gaucher. Zavesca^MC est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée chez qui la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas. Les études cliniques publiées disponibles sont des essais non comparatifs réalisés chez un très petit nombre de patients. Les bénéfices du miglustat consistent en une réduction non cliniquement significative du volume du foie et de la rate et en une augmentation minime des taux d’hémoglobine plasmatique et du décompte plaquettaire. Les effets du miglustat sur la qualité de vie, les douleurs osseuses et la survie sont inconnus. Le Conseil a recommandé le refus d’inscrire Zavesca^MC sur la Liste de médicaments, car la valeur thérapeutique n’est pas démontrée.