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La maladie liée aux immunoglobulines G4 (ML-IgG4) est une maladie inflammatoire rare dans laquelle le système immunitaire s’attaque à certains tissus et organes du corps. Elle peut toucher différentes parties de l’organisme, notamment le pancréas, les glandes salivaires et lacrymales, les reins, les poumons ou les voies biliaires. La maladie peut évoluer par poussées, c’est-à-dire des périodes pendant lesquelles elle devient plus active ou pendant lesquelles les symptômes apparaissent, reviennent ou s’aggravent. L’inflammation causée par la maladie peut entraîner une augmentation du volume des organes et, avec le temps, des dommages permanents causés par la formation de tissu cicatriciel (fibrose). Les symptômes varient selon les organes atteints et peuvent être absents au début de la maladie. Certaines personnes présentent un gonflement des glandes, des douleurs, de la fatigue ou des problèmes liés au fonctionnement de l’organe touché. 

La ML-IgG4 est une maladie incurable pour laquelle il existe des médicaments visant à maîtriser l’inflammation, à traiter ou à prévenir les poussées et à limiter les dommages aux organes. Ces traitements comprennent principalement des corticostéroïdes oraux (CSO), des immunosuppresseurs conventionnels, ainsi que le rituximab, immunosuppresseur biologique. Toutefois, aucun de ces traitements n’est homologué au Canada pour cette maladie. L’utilisation du rituximab dans cette indication nécessite de recourir à des mécanismes d’accès exceptionnels, ce qui en rend son accès complexe. 

L’inébilizumab (Uplizna^MC) est un médicament administré par voie intraveineuse tous les 6 mois, après les doses initiales. Son mécanisme d’action est apparenté à celui du rituximab ; il agit sur certaines cellules du système immunitaire qui jouent un rôle dans la maladie et vise ainsi à réduire le risque de poussées.

L’étude clinique évaluée démontre que l’inébilizumab diminue le risque de poussée par rapport au placebo lors de la diminution progressive des CSO. Les infections figurent parmi les effets indésirables les plus fréquemment rapportés, ce qui concorde avec son mécanisme d’action. Toutefois, aucune étude ne permet de comparer adéquatement l’inébilizumab aux immunosuppresseurs conventionnels ou au rituximab. Il demeure donc incertain si l’inébilizumab est plus ou moins efficace et sûr que ces traitements.

Le coût du traitement par l’inébilizumab est trop élevé. De plus, ce coût supplémentaire par rapport à la surveillance active lors de la diminution progressive des CSO ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure comparativement à la surveillance active lors de la diminution progressive des CSO n’est pas favorable. Par rapport aux immunosuppresseurs et au rituximab, l’INESSS ne peut pas se prononcer sur l’efficience de l’inébilizumab, en raison de l’absence de données comparatives robustes comparant l’efficacité et l’innocuité de ces traitements. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de cette nouvelle indication pour l’inébilizumab entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 17,3 M$ de dollars sur le budget de la RAMQ, pour le traitement de 52 patients.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant réduire le risque de poussée de la maladie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, compte tenu du coût trop élevé d’Uplizna^MC au regard des bénéfices démontrés par rapport à la surveillance active dans un contexte de diminution progressive des CSO, du fait que d’autres traitements répondent déjà en partie aux besoins des patients, ainsi que des coûts importants qu’il engendrerait pour le système de santé, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Uplizna^MC pour le traitement de la ML-IgG4.