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Le trouble du spectre de la neuromyélite optique (TSNMO) est une maladie inflammatoire rare qui touche surtout les nerfs de l’œil et la moelle épinière. Chez la majorité des personnes atteintes du TSNMO, le système immunitaire attaque une protéine de son propre organisme, soit l’aquaporine-4, qui est essentielle au bon fonctionnement des cellules du cerveau, de la moelle épinière et des yeux. Pour diagnostiquer la maladie, des analyses de sang sont effectuées afin de détecter la présence d’anticorps (protéines de défense du système immunitaire) dirigés contre l’aquaporine-4.

Les patients atteints peuvent présenter des épisodes aigus (rechutes) de la maladie qui s’accompagnent de symptômes d’intensité variable, comme des problèmes visuels et de la faiblesse musculaire dans les bras et les jambes. Ces épisodes laissent dans la plupart des cas des dommages permanents chez les patients, telle une perte de la vue ou une paralysie. Le TSNMO est caractérisé par une série de rechutes qui sont suivies d’une phase de récupération de durée et d’intensité variables. Chaque rechute entraîne un risque additionnel d’invalidité et les personnes atteintes de TSNMO se retrouvent généralement aux prises avec un handicap. Il importe de mentionner que la fréquence et la gravité des rechutes varient d’une personne à une autre et sont imprévisibles.

Le TSNMO est une maladie incurable, mais il existe des médicaments pour traiter ou prévenir les rechutes et pour réduire certains symptômes. Ces traitements incluent des glucocorticoïdes et des immunosuppresseurs. Actuellement, 1 seul agent biologique, le satralizumab (Enspryng^MC), figure sur les listes des médicaments pour réduire le nombre de rechutes. Une recommandation d’inscription pour un autre agent biologique, l’éculizumab (Soliris^MC), qui cible la voie du complément, a été émise antérieurement par l’INESSS, mais ce traitement ne figure pas actuellement sur les listes.

Le ravulizumab (Ultomiris^MC) est un inhibiteur de la voie du complément qui diminue l’inflammation causée par l’attaque du système immunitaire contre l’aquaporine-4. Il s’administre par injection intraveineuse toutes les 8 semaines. L’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité du ravulizumab repose sur les données d’une étude clinique. Les résultats de cette étude permettent de conclure que le traitement par le ravulizumab est plus efficace qu’un placebo pour réduire le nombre de rechutes de TSNMO. De plus, le ravulizumab est généralement bien toléré, mais pourrait favoriser les infections graves au méningocoque malgré une vaccination adéquate.

Aucune donnée ne permet de comparer adéquatement l’efficacité et l’innocuité du ravulizumab à celles des autres traitements biologiques utilisés en pratique pour prévenir les rechutes. Cependant, en s’appuyant notamment sur l’opinion des cliniciens consultés, l’INESSS estime que l’efficacité du ravulizumab est à tout le moins semblable à celle des autres traitements biologiques.

Le coût de traitement par le ravulizumab est très élevé. Sur la base des données cliniques fournies par le fabricant du ravulizumab ainsi que de l’expérience des cliniciens concernant les autres thérapies biologiques, les bénéfices de santé entre le ravulizumab et le satralizumab sont jugés à tout le moins comparables pour un coût de traitement plus élevé pour le ravulizumab.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de modifier l’indication reconnue pour le paiement d’Ultomiris^MC pour y inclure le traitement du TSNMO à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.