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La myasthénie grave (MG) est une maladie rare, causée par une anomalie du système immunitaire qui perturbe la communication entre les nerfs et les muscles, ce qui entraîne une faiblesse et une fatigue musculaire importantes. La présentation initiale la plus courante de la maladie est une faiblesse des muscles de l’œil et des paupières pouvant causer des problèmes visuels. Chez la majorité des patients, la progression vers la myasthénie grave généralisée (MGg), impliquant les muscles de la tête, du cou, du tronc, des membres ou du système respiratoire, survient dans les 2 ans suivant l'apparition de la maladie. Ces symptômes fluctuent au cours de la journée, mais certains patients peuvent avoir une atteinte persistante et des crises pouvant mener à des difficultés respiratoires ainsi qu’à des hospitalisations. 

La prise en charge actuelle des patients atteints de cette maladie chronique repose sur la prévention des crises et la maîtrise des symptômes par des médicaments, dont des immunosuppresseurs. Malgré ces traitements, certaines personnes demeurent aux prises avec des symptômes qui complexifient leurs activités de la vie quotidienne. Ces patients sont considérés comme réfractaires (résistants) aux thérapies conventionnelles. Par ailleurs, plusieurs de ces médicaments peuvent causer des effets indésirables potentiellement graves lorsqu’ils sont administrés à long terme. L’efgartigimod alfa (Vyvgart^MC) est depuis peu remboursé en ajout aux thérapies conventionnelles chez les patients réfractaires atteints de MGg présentant une caractéristique particulière, soit ceux porteurs d’anticorps dirigés contre les récepteurs de l’acétylcholine (anti-RACh). En cas de crise ou lorsque les thérapies conventionnelles ne suffisent pas, les immunoglobulines peuvent être utilisées, mais il s’agit de produits dérivés du sang dont l'accès est limité. 

Le ravulizumab (Ultomiris^MC) vise à réduire les dommages causés par l’attaque du système immunitaire. Au même titre que l’efgartigimod alfa, il peut être donné aux patients atteints de MGg qui présentent des anticorps anti-RACh. Il s’administre par voie intraveineuse à raison de 1 dose toutes les 2 semaines pour les 2 premières, puis toutes les 8 semaines. 

Il s’agit de la 2^e évaluation de ce traitement faite par l’INESSS pour cette indication. La 1^re évaluation de l’efficacité, des effets secondaires et de la qualité de vie du ravulizumab reposait sur une étude de bonne qualité qui le comparait au placebo, tous 2 administrés en ajout aux thérapies conventionnelles. L’INESSS avait jugé que les résultats de cet essai ne démontraient pas les bénéfices cliniques réels du ravulizumab, notamment en ce qui concerne l’amélioration de l’autonomie, des activités de la vie quotidienne et la diminution des symptômes après 6 mois de traitement. De plus, l’INESSS soulevait également des préoccupations quant au maintien de l’efficacité et de la tolérance à long terme, ainsi qu’à l’impact du traitement sur la qualité de vie des patients. En raison de ces incertitudes, il n’était pas possible d’affirmer que le ravulizumab puisse combler le besoin de santé pourtant jugé important. Par conséquent, sa valeur thérapeutique n’avait pas été reconnue pour le traitement de la MGg chez les patients qui présentent des anticorps anti-RACh. 

Au cours de la présente réévaluation, les données précédemment appréciées par l’Institut ont été réexaminées et de nouvelles informations ont été prises en compte. Parmi celles-ci, des données sur les effets indésirables du ravulizumab à plus long terme sont jugées rassurantes par les cliniciens consultés. De plus, des analyses suggèrent une amélioration possible de la qualité de vie, bien qu’aucune différence statistiquement significative n’ait été démontrée. Malgré ces éléments, l’INESSS considère que des incertitudes et préoccupations soulevées lors de la 1^re évaluation demeurent. De plus, l’inscription récente de l’efgartigimod alfa comble en partie le besoin de santé des patients atteints de MGg réfractaire. En conséquence, malgré le besoin de santé, il n’est pas démontré que le ravulizumab puisse le combler. De ce fait, l’INESSS n’est donc toujours pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique de ce traitement pour l’indication demandée.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement. Cependant, puisque la valeur thérapeutique d’Ultomiris^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont :

• la justesse du prix;
• le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement;
• les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste;
• l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.