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La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique causée par l’anomalie d’un gène, nommé CFTR pour Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, qui a pour effet de rendre plus épais le mucus qui tapisse différents organes, dont les poumons et le pancréas, entraînant divers symptômes et une diminution de l’espérance de vie. Les complications respiratoires représentent la principale cause de décès liée à cette maladie. 

Trikafta^MC, association d’éléxacaftor, de tézacaftor et d’ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), a été évaluée à plusieurs reprises par l’INESSS au cours des dernières années pour le traitement de la FK chez différents groupes de personnes, selon leur âge et leur type d’anomalie génétique. Elle figure actuellement sur les listes des médicaments pour le traitement de la FK chez les personnes âgées de 2 ans ou plus et qui présentent certaines anomalies spécifiques du gène CFTR. Les patients ayant reçu une greffe pulmonaire en sont exclus, puisqu’ils n’ont pas été inclus dans les études principales et n’ont pas fait l’objet d’une évaluation formelle par l’INESSS. Les présents travaux portent sur la pertinence d’élargir les critères de remboursement de l’association ELX/TEZ/IVA afin d’y inclure la population ayant reçu une greffe pulmonaire.

La greffe pulmonaire est une intervention utilisée chez les personnes dont les poumons sont gravement atteints afin de prolonger leur vie. Elle permet de corriger les problèmes respiratoires, mais d’autres manifestations de la fibrose kystique, comme les troubles des sinus et du système digestif peuvent persister. Par conséquent, plusieurs traitements de soutien doivent être poursuivis après la greffe, notamment les enzymes pancréatiques, les vitamines liposolubles, les soins d’hygiène nasale et, dans certains cas, une antibiothérapie inhalée. Certains patients présentant des atteintes sinusales persistantes peuvent également nécessiter des interventions chirurgicales répétées.

L’évaluation de l’efficacité et de la sécurité de l’association ELX/TEZ/IVA chez les patients ayant reçu une greffe pulmonaire repose sur diverses études de faible qualité. Les résultats de ces études suggèrent, avec un niveau d’incertitude élevé, une tendance à l’amélioration des troubles sinusaux et gastro-intestinaux associée à l’utilisation de l’ELX/TEZ/IVA. Les effets secondaires chez ces patients sont semblables à ceux observés chez les personnes qui n’ont pas eu de greffe. Par contre, les personnes greffées semblent arrêter le traitement plus souvent et les effets à long terme sur les autres organes demeurent inconnus. De plus, ce médicament peut interagir avec les traitements antirejet nécessaires après la greffe, ce qui peut nécessiter des ajustements posologiques et un suivi plus étroit afin de limiter les risques de complications pour le poumon greffé. Enfin, aucun bénéfice n’a été démontré par rapport à des éléments importants après la greffe, comme la survie, le fonctionnement du poumon greffé, le rejet, les infections pulmonaires ou d’autres complications, ce qui constitue une limite importante, puisque ce sont des objectifs clés du traitement.

Compte tenu de l’absence de données d’efficacité de bonne qualité et des risques non négligeables d’effets secondaires, la valeur thérapeutique de Trikafta^MC n’est pas reconnue chez la population ayant reçu une greffe pulmonaire. Puisque la valeur thérapeutique de Trikafta^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont :

• la justesse du prix ;
• le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement ;
• les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste ;
• l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.