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Tegsedi^MC (inotersen) est un médicament utilisé pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh). Il s’agit d’une maladie rare. Elle affecte principalement les nerfs et le coeur, mais également d’autres organes dont les yeux et les reins. Il s’agit d’une maladie chronique, progressive et mortelle qui est associée à une espérance de vie de 3 à 15 ans après le début des symptômes. Elle est due à l’anomalie d’un gène qui sert à fabriquer une protéine, la transthyrétine (TTR). Cette protéine entraîne le dépôt d’une substance appelée amyloïde dans les nerfs et d’autres organes, ce qui les empêche de bien fonctionner.

Les symptômes vont apparaître avec le temps lorsque les dépôts d’amyloïde sont en quantité suffisante pour nuire au fonctionnement d’un organe ou d’un système. Au début, les personnes atteintes peuvent présenter des engourdissements ou des sensations de brûlure aux extrémités de leurs membres. Le rythme cardiaque peut devenir irrégulier, trop rapide ou trop lent. D’autres symptômes fréquents sont la nausée, la diarrhée ou des problèmes de vision. Finalement, marcher ou accomplir des tâches quotidiennes est de plus en plus difficile et l’usage d’un fauteuil roulant devient nécessaire.

Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement qui guérit la maladie, et la prise en charge des symptômes nécessite le recours à plusieurs spécialistes.

L’inotersen entraîne une diminution de la quantité de protéine TTR produite par le foie, ce qui aide à réduire les symptômes de la maladie. Le patient peut s’injecter lui-même l’inotersen puisque son administration est sous-cutanée. La fréquence des administrations est une fois par semaine.
Les données provenant des études montrent que les personnes qui reçoivent l’inotersen ont une meilleure qualité de vie et peuvent continuer de marcher plus longtemps que celles qui n’en prennent pas. En effet, dans l’étude principale qui regroupait 173 patients qui souffraient d’un stade précoce de la maladie avec une capacité de marcher préservée, il a été démontré que l’inotersen est plus efficace que le placebo pour ralentir la progression des lésions aux nerfs causées par la maladie. Les effets indésirables de ce médicament touchent principalement les plaquettes du sang, qui peuvent être en nombre insuffisant, ou le fonctionnement des reins. Toutefois, les médecins surveillent de près l’apparition de ces effets et ils interviennent rapidement si cela est nécessaire. L’inotersen pourrait répondre à un important besoin de santé non comblé chez les patients atteints d’ATTRh.

Le coût de traitement de l’inotersen est très élevé. De plus, l’analyse présentée par le fabricant ne permet pas d’évaluer correctement le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie) comparativement aux meilleurs soins de soutien. Par ailleurs, l’INESSS estime que l’inscription de l’inotersen entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 11,6 M$ sur le budget de la RAMQ. Cela permettrait le traitement de 11 patients au cours des 3 prochaines années.

L’INESSS est conscient de l’importance de ralentir ou de retarder la progression de la maladie et de maintenir une bonne qualité de vie le plus longtemps possible. Par ailleurs, il est sensible au contexte particulier des maladies rares pour lesquelles il est plus difficile de réaliser des études de bonne qualité. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Pour cette raison, l’INESSS recommande à la ministre de rembourser l’inotersen à la condition que ce médicament soit inscrit aux listes à la section des médicaments d’exception et que le fabricant contribue à réduire de façon très importante le fardeau économique pour le système de santé.