Extract notice to the Minister

À l’intention du public

Le myélome multiple (MM) est un cancer relativement fréquent qui prend forme dans la moelle osseuse, et dont la guérison est rare. Il s’agit d’une maladie qui touche particulièrement les personnes de 65 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Au cours de l’évolution de la maladie, les patients peuvent recevoir diverses combinaisons de médicaments qui incluent notamment le daratumumab (Darzalex^MC), l’isatuximab (Sarclisa^MC), le bortézomib, le carfilzomib (Kyprolis^MC), la lénalidomide, la pomalidomide, la dexaméthasone et la cyclophosphamide. Lorsque la maladie réapparaît après l’échec de 3 traitements, il n'existe actuellement plus d'option de traitement offerte et l’espérance de vie est généralement de moins de 6 mois. Certains patients peuvent se faire offrir des traitements dans le cadre de protocoles de recherche clinique, ou des traitements qui améliorent le confort et la qualité de vie sans pour autant traiter spécifiquement la maladie.

Le talquétamab (Talvey^MC) est un médicament pour le traitement du MM s’administrant par voie sous-cutanée et permettant de rapprocher les cellules immunitaires du patient des cellules cancéreuses afin de les détruire. Le talquétamab peut être donné aux personnes ayant déjà reçu au moins 3 traitements antérieurs. Il vise à ralentir la progression de la maladie, à prolonger la vie et à améliorer le confort des patients. 

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du talquétamab repose sur une étude de faible qualité, notamment puisqu’il n’est pas comparé à un autre traitement. Les résultats de l’étude montrent qu’environ 70 % des patients voient leur maladie diminuer sous l’effet du talquétamab, et que près de 40 % n’ont plus de maladie détectable. L’efficacité du traitement est constatée rapidement et est de longue durée. De plus, le temps écoulé avant la progression de la maladie et l’espérance de vie des patients ayant reçu ce traitement semblent plus longs comparativement à ce à quoi l’on s’attend habituellement à ce stade de la maladie. Toutefois, il est difficile d’apprécier l’ampleur de l’efficacité du talquétamab, car il n’a pas été comparé aux soins de confort offerts à ce stade de la maladie. Par ailleurs, cette thérapie peut induire des effets secondaires graves, tel le syndrome de libération des cytokines, qui entraîne une réaction inflammatoire de grande ampleur dans tout le corps. Ces événements peuvent toutefois être adéquatement pris en charge par du personnel formé. Le talquétamab peut également induire des effets secondaires pouvant nuire à la qualité de vie des patients comme des démangeaisons, une sécheresse de la peau, la perte d’ongles, des changements dans la perception du goût et une perte de poids. Malgré la faible qualité des données et les effets secondaires importants du talquétamab, il est jugé raisonnable de permettre l’accès au talquétamab à ce stade de la maladie, notamment considérant l’ampleur du besoin de santé. Le talquétamab pourrait combler au moins partiellement le besoin de santé. 

Le coût de traitement du talquétamab est élevé. Comme l’INESSS n’est pas en mesure d’apprécier avec précision l’ampleur de l’efficacité comparative du talquétamab, des analyses exploratoires ont été réalisées. Bien qu’incertaines, celles-ci suggèrent que, comparativement aux soins de confort, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) ne serait pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du talquétamab entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 31,6 millions de dollars sur le budget des établissements de santé pour le traitement de 118 patients.

Par ailleurs, en raison des modalités d’administration du traitement et du suivi des effets secondaires, le talquétamab nécessite la mobilisation de nombreuses ressources du système de santé, particulièrement en début de traitement. Selon certains cliniciens consultés, la 1^re étape de traitement avec le talquétamab devrait être administrée dans des centres disposant d’équipes d’hématologues et de soins intensifs et une période d’observation est requise après l’administration, ce qui peut limiter l’accessibilité au traitement.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant prolonger la vie le plus longtemps possible et permettant de maintenir une bonne qualité de vie. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Talvey^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé et consente à une réévaluation en temps opportun.