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La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) est une maladie héréditaire ultra-rare caractérisée par la transformation graduelle des tissus mous, comme les muscles et les tendons, en os. À la naissance, on remarque des déformations des gros orteils. Puis, durant l’enfance des bosses, souvent douloureuses, vont apparaître. Il s’agit d’épisodes d’inflammation localisée des tissus mous appelées « poussées ». Elles sont suivies d’une ossification de la région touchée. Les poussées peuvent être causées par de petits traumatismes, comme une bousculade, une chute ou des soins dentaires, ou se produire sans cause apparente. Les poussées sont imprévisibles, tant dans leur fréquence, leur localisation, que dans leurs conséquences, et puisque la FOP évolue principalement par poussées, les manifestations de cette maladie sont très variables. L’accumulation de dépôts osseux immobilise progressivement les patients et ceux-ci peuvent avoir de la difficulté à se nourrir, à parler et à respirer.

Actuellement, la prise en charge des patients repose sur la prévention des poussées de la maladie et, lorsque celles-ci se produisent, sur le soulagement des symptômes avec des médicaments contre la douleur et l’inflammation; ces derniers n’ont cependant aucun effet sur la formation d’os et ne modifie pas l’évolution de la maladie.

Le palovarotène (Sohonos^MC) est un médicament administré par voie orale qui agit sur le mécanisme d’ossification anormale caractéristique de la FOP.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du palovarotène repose sur un essai clinique pour lequel de nombreuses limites méthodologiques et sources de biais ont été identifiées. Cela complique l’interprétation des données d’efficacité du palovarotène. De plus, ce médicament cause des effets indésirables importants, pouvant mener à une croissance asymétrique des membres chez les enfants et à une fragilisation du squelette. Les effets secondaires connus et potentiels du palovarotène, en raison de son appartenance à la classe des rétinoïdes, requièrent notamment une surveillance clinique et radiologique fréquente susceptible d’entraîner des répercussions sur l’organisation des soins et des services de santé.

En somme, les données actuelles ne permettent pas de dégager de bénéfice à l’utilisation du palovarotène qui puisse justifier les risques associés à son utilisation. De plus, même si l’INESSS juge que le besoin de santé des patients atteints de FOP est très important, il n’est pas clair, pour le moment, que le palovarotène puisse le combler.

Puisque la valeur thérapeutique de Sohonos^MC n’est pas reconnue, les quatre autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.