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Le déficit en hormone de croissance est caractérisé par l’incapacité de l’hypophyse, glande du cerveau, à produire cette hormone en quantité suffisante pour qu’elle puisse permettre la croissance normale de l’enfant. Les personnes ayant ce déficit sont donc de petite taille et peuvent présenter à long terme une réduction de la masse musculaire, un risque de maladies cardiaques, des troubles psychologiques et une diminution de leur qualité de vie.

Le traitement des enfants qui en sont atteints consiste à administrer des versions similaires de l’hormone de croissance naturelle, appelées somatotrophines, dont 4 figurent sur les Listes des médicaments, soit Genotropin^MC, Norditropin^MC, Omnitrope^MC et Saizen^MC. Ils s’administrent tous sous forme d’injections sous-cutanées quotidiennes, soit 1 fois par jour.

Sogroya^MC (somapacitan) est une version similaire de l’hormone de croissance naturelle. Elle a une longue durée d’action, ce qui permet de l’administrer par injection sous-cutanée hebdomadaire, soit 1 fois par semaine. Il s’agit de la 2^e évaluation de ce traitement faite par l’INESSS pour cette indication. La 1^re évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de Sogroya^MC reposait sur les résultats d’une étude qui le comparait à des injections quotidiennes de Norditropin^MC. Les résultats de cette étude permettaient de conclure que le traitement par Sogroya^MC a une efficacité semblable à celle du traitement par Norditropin^MC. Cependant, les résultats d’une surveillance effectuée à l'aide de prises de sang montraient que la dose de Sogroya^MC reçue par certains patients était trop élevée. En raison de craintes quant aux effets secondaires qui pourraient en découler et d’incertitudes à savoir si Sogroya^MC était une option de traitement aussi sécuritaire que celles déjà disponibles, sa valeur thérapeutique n’avait pas été reconnue. 

Au cours de la présente réévaluation, de nouvelles informations ont été prises en compte. Parmi celles-ci, des données d’utilisation jusqu’à 7 ans indiquent que Sogroya^MC est sécuritaire et qu’il continue d’être efficace à long terme. De plus, les cliniciens consultés mentionnent qu’ils ajustent la dose dès qu’une prise de sang indique que la dose de Sogroya^MC est trop élevée ; ainsi, l’élévation est de courte durée et n’aurait pas d’effets à long terme, selon eux. Les cliniciens sont également d’avis que Sogroya^MC pourrait également combler un besoin de santé chez certains patients en améliorant l’observance et en diminuant le fardeau associé aux injections quotidiennes.

Le coût de traitement de Sogroya^MC est supérieur à celui des somatotrophines quotidiennes, et ce, pour des bénéfices de santé jugés similaires. Conformément à ses modalités d’évaluation économique, l’INESSS n’a pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire puisqu'une analyse de minimisation des coûts est retenue pour évaluer son efficience.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement efficaces, sécuritaires et qui pourraient diminuer le fardeau du traitement. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande à la ministre de rembourser Sogroya^MC pour le traitement des enfants présentant un retard de croissance dû à la sécrétion insuffisante de l’hormone de croissance endogène à la condition que son utilisation soit encadrée par une indication reconnue et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.