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Le traitement de certains cancers du sang nécessite une greffe de cellules souches allogénique. Celle-ci consiste à administrer les cellules souches d’une personne compatible au patient afin de remplacer son système immunitaire. Les cellules souches du donneur reconnaissent et détruisent les cellules cancéreuses. Toutefois, dans certains cas, elles peuvent également attaquer les cellules saines du patient et endommager ses organes. Ce phénomène se nomme la réaction du greffon contre l’hôte (GVH) et peut prendre différentes formes, soit aigüe (GVHa) ou chronique (GVHc). La GVHc peut affecter presque n’importe quelle partie du corps. Elle peut être légère à grave et causer différents problèmes selon les organes affectés. Dans certains cas, la GVHc peut causer des dommages permanents ou même mener au décès.

Le traitement initial de la GVHc consiste à abaisser les défenses immunitaires du patient avec des médicaments de la classe des corticostéroïdes. La photophérèse, intervention qui traite les cellules immunitaires par des rayons ultraviolets, peut aussi être utilisée pour réduire l’inflammation. En cas d’échec du traitement par les corticostéroïdes, aucun standard de soins n’est établi et la plupart des options sont peu efficaces.

Le bélumosudil (Rezurock^MC) peut être utilisé pour traiter la GVHc après l’échec de 2 autres traitements. Il agit en diminuant l’inflammation et la formation de tissu cicatriciel dans les organes, 2 processus observés dans la GVHc. Il vise donc à réduire les symptômes de la maladie. Le bélumosudil s’administre oralement.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du bélumosudil repose sur une étude de faible qualité. Les résultats montrent que le bélumosudil, à la dose de 200 mg 1 fois par jour, procure une réponse chez environ les ¾ des patients. Cette proportion semble plus élevée que celle attendue des diverses thérapies à ce stade de la maladie. De plus, des résultats cliniquement intéressants sont notamment observés sur l’amélioration des symptômes de la maladie et la réduction des doses de corticostéroïdes. L’efficacité du bélumosudil sur ces aspects par rapport à celle des autres thérapies offertes est inconnue en l’absence de comparateur dans l’étude. Les effets secondaires le plus fréquemment rapportés avec le bélumosudil comprennent la fatigue, les nausées et la diarrhée. Le taux d’infections observé avec le bélumosudil semble similaire à celui des autres options actuellement offertes. Globalement, les effets secondaires s’apparentent aux manifestations de la maladie et aux effets attendus des traitements.

Le coût de traitement du bélumosudil est élevé. De plus, comparativement aux meilleurs traitements disponibles, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) n’est pas favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du bélumosudil entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget de la RAMQ.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant freiner l’évolution de la GVHc, réduire les symptômes de la maladie et améliorer la qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Rezurock^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.