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La pomalidomide (Pomalyst^MC) est utilisée pour traiter le myélome multiple. Sans traitement, les patients atteints de ce cancer ont une espérance de vie de moins de cinq ans. Chez les patients qui ne sont pas admissibles à une greffe, plusieurs médicaments sont offerts. Ils visent à ralentir la progression de la maladie ou à améliorer le confort des patients; aucun ne permet de guérir. C’est aussi le cas de la pomalidomide.

La pomalidomide est donnée en même temps que le bortézomib (Velcade^MC) et la dexaméthasone aux patients qui ont déjà reçu de la lénalidomide (Revlimid^MC) et dont la maladie réapparaît ou progresse. Actuellement, ces patients peuvent recevoir d’autres combinaisons de médicaments.

L’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité de la pomalidomide en association avec le bortézomib et la dexaméthasone repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats montrent que cette association retarde la progression du cancer par rapport à l’association bortézomib/dexaméthasone chez un nombre important de patients. Par contre, on ne sait pas si ce traitement prolonge la vie des patients, mais l’ajout de la pomalidomide à l’association bortézomib/dexaméthasone est bien toléré et ne semble pas détériorer leur qualité de vie.

Le coût du traitement par l’association pomalidomide/bortézomib/dexaméthasone est élevé, mais généralement inférieur à celui des deux combinaisons de médicaments les plus utilisées à ce stade de la maladie. Le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie) suggère que, comparativement à une des deux combinaisons de médicaments, elle est plus coûteuse et donne des bénéfices de santé semblables. Lorsque l’association est plutôt comparée à la deuxième combinaison de médicaments, le rapport entre son coût et son efficacité suggère principalement qu’elle est moins coûteuse. L’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années, l’ajout des indications reconnues au pomalidomide en association avec le bortézomib et la dexaméthasone entraînerait des économies d’environ 5,2 millions de dollars pour le système de santé québécois.

L’INESSS est conscient de l’importance pour les patients et leurs proches aidants de retarder la progression de la maladie et de conserver une bonne qualité de vie, le plus longtemps possible. Dans un contexte de ressources limitées, il doit émettre des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce cas, l’INESSS recommande à la ministre de rembourser ce médicament à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique pour le système de santé.