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Description du médicament

L’alglucosidase alpha est une forme recombinante de l’enzyme α-glucosidase acide humaine. Myozyme^MC est indiqué à titre de traitement enzymatique substitutif chez les personnes atteintes de la maladie de Pompe.

La maladie de Pompe est une maladie neuromusculaire héréditaire évolutive très rare caractérisée par un déficit ou une absence de l’enzyme α-glucosidase acide. La forme d’évolution rapide de la maladie se présente chez les bébés qui ne survivent généralement pas plus d’un an. Ces bébés souffrent de cardiomyopathie, d’insuffisance respiratoire et d’un grave handicap moteur. Dans la forme d’évolution plus lente, les personnes présentent des symptômes tardivement, lesquels peuvent entraîner un décès prématuré. Jusqu’à récemment, les personnes atteintes de la maladie de Pompe ne recevaient que des soins de soutien.

Les données d’efficacité et d’innocuité reposent sur un essai ouvert de 52 semaines mené chez dix-huit enfants atteints de la maladie de Pompe de forme d’évolution rapide (Kishnani 2007). Ces enfants, âgés d’au plus 26 semaines, présentent une cardiomyopathie hypertrophique, mais n’ont pas besoin d’assistance respiratoire à ce stade. Le critère d’efficacité principal est la proportion d’enfants vivant jusqu’à 18 mois sans besoin de ventilation invasive. Tous les enfants atteignent l’âge de 18 mois; 87 % sans ventilation invasive et les deux tiers sans aucune assistance respiratoire. Par comparaison avec un groupe historique, un enfant sur 61 survit jusqu’à 18 mois, l’âge médian des décès étant 7,5 mois. Les résultats obtenus à court terme chez cette population sévèrement atteinte sont remarquables. Ainsi, l’alglucosidase alpha prolonge la survie et améliore la fonction respiratoire. Toutefois, on ne peut savoir si les bienfaits perdurent à plus long terme ou s’ils s’atténuent. En fait, selon la nature progressive et irréversible de cette maladie, l’état de certains enfants pourrait se dégrader. D’ailleurs, le Conseil a pris connaissance de données qui indiquent que, par la suite, une forte proportion des enfants traités ont dû avoir recours à une ventilation invasive et que la majorité d’entre eux sont décédés au terme de 24 mois de traitement. L’impact clinique réel, à plus long terme, d’un traitement avec l’alglucosidase alpha ne peut donc être déterminé avec certitude avec les données disponibles actuellement. D’autres aspects sont aussi à élucider, notamment la présence d’anticorps anti-alglucosidase alpha. Par ailleurs, les conclusions de l’étude de Kishnani ne peuvent être extrapolées aux formes plus tardives de la maladie de Pompe car la présentation de la maladie et la clientèle sont différentes.

Le coût de traitement par l’alglucosidase alpha est très élevé. Il est estimé à 77 000 $ la première année pour un enfant de six mois. La dose étant proportionnelle au poids, ce coût annuel avoisine 176 000 $ si l’enfant survit jusqu’à cinq ans. L’absence de données économiques, tels les coûts liés à la maladie et à l’utilisation des soins de santé suite au traitement avec Myozyme^MC, ne permet pas d’évaluer le rendement coût-efficacité de ce traitement chez les bébés présentant la forme d’évolution rapide de la maladie de Pompe. Des données pharmacoéconomiques sont nécessaires afin d’évaluer la justesse du prix du médicament au regard des résultats d’efficacité obtenus.

En somme, le Conseil reconnaît la valeur thérapeutique à court terme de Myozyme^MC chez les bébés atteints de la forme d’évolution rapide de la maladie de Pompe, bien qu’il aurait souhaité des données à plus long terme. Dans ses délibérations, il a également soulevé plusieurs questions d’ordre éthique. Par ailleurs, le Conseil considère que Myozyme^MC ne rencontre pas le critère de la justesse du prix. Compte tenu de l’ensemble de ces éléments, il a donc recommandé de ne pas inscrire Myozyme^MC sur la Liste de médicaments ― Établissements.