Extract notice to the Minister

La cholestase intrahépatique familiale progressive, appelée CIFP, est un groupe de maladies génétiques rares. Elles touchent la façon dont le foie évacue la bile, liquide important pour la digestion. Les symptômes apparaissent le plus souvent dès la naissance. Ils varient selon les personnes et le type de CIFP. Lorsque la bile s’accumule dans le foie, cela peut causer des démangeaisons importantes. Cette accumulation peut aussi entraîner des carences en vitamines et un retard de croissance. Avec le temps, la maladie peut endommager gravement le foie. Pour les formes les plus graves, et en l’absence de chirurgie, la survie à long terme est limitée.

La CIFP est une maladie sans traitement curatif, pouvant évoluer vers une atteinte progressive du foie et devenir invalidante. Les traitements visent à réduire les symptômes, mais peuvent être insuffisants chez certaines personnes. La CIFP se manifeste notamment par des démangeaisons persistantes, parfois très intenses, pouvant nuire au développement et au sommeil. Comme la maladie est souvent diagnostiquée à un jeune âge, ses répercussions se font sentir au quotidien sur l’ensemble de la famille, notamment en raison des troubles du sommeil et des besoins de soins constants, et altèrent la qualité de vie et le bien‑être général. Dans les cas graves, lorsque les symptômes ne peuvent être contrôlés, une chirurgie ou une greffe de foie peut être envisagée comme option de dernier recours.

Le maralixibat (Livmarli^MC) est un médicament qui aide le corps à éliminer les acides biliaires, substances associées aux démangeaisons chez les personnes atteintes de la CIFP. Un autre médicament de la même classe est déjà remboursé pour le traitement des démangeaisons associées à la CIFP. Il s’agit de l’odévixibat (Bylvay^MC). Le maralixibat se prend 2 fois par jour et est offert sous forme de solution orale et de comprimés, tandis que l’odévixibat se prend 1 fois par jour et est offert uniquement en capsules. Il est utilisé en complément de la thérapie conventionnelle, notamment l’ursodiol et la rifampicine, pour réduire les démangeaisons.

Les données actuelles ne permettent pas de comparer de façon fiable l’efficacité et l’innocuité du maralixibat avec celles de l’odévixibat. L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du maralixibat repose sur une étude incluant plusieurs types de CIFP (types 1, 2, 3, 4 et 6). Cette étude est de bonne qualité pour les enfants atteints de la CIFP de type 2, âgés de 12 mois ou plus, présentant des démangeaisons importantes. Pour les autres types de CIFP, les données consultables sont plus limitées et moins robustes. Les résultats montrent que le maralixibat, utilisé en ajout à la thérapie conventionnelle, diminue l’intensité des démangeaisons et les taux d’acides biliaires dans le sang de façon plus importante qu’un placebo chez les patients atteints de la CIFP de type 2. Le médicament est généralement bien toléré. L’effet secondaire le plus fréquemment rapporté est la diarrhée. Les résultats suggèrent également un effet bénéfique du maralixibat sur les démangeaisons lorsque les données de plusieurs types de CIFP (types 1, 2, 3, 4 et 6) sont analysées ensemble. Toutefois, ces types de CIFP correspondent à des populations différentes, ce qui limite la portée de ces résultats. Les études actuelles ne permettent pas de bien évaluer les effets du maralixibat sur le sommeil ou la qualité de vie. Il n’est actuellement pas possible de déterminer si ce médicament permet de réduire le recours aux chirurgies liées aux démangeaisons mal contrôlées, de ralentir les dommages au foie ou d’améliorer la survie à long terme.

Le coût de traitement du maralixibat en ajout à la thérapie conventionnelle est trop élevé. Le coût de traitement du maralixibat est supérieur à celui de l’odévixibat, et ce, sans qu’aucune supériorité, ni même une équivalence d’efficacité n’ait été démontrée. Par ailleurs, comparativement à la thérapie conventionnelle seule, le coût additionnel du maralixibat ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport à la thérapie conventionnelle seule n’est pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du maralixibat entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget de la RAMQ, notamment en raison du faible nombre de patients admissibles.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant préserver une bonne qualité de vie tout en retardant la progression de la maladie et ses conséquences. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations afin que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût de Livmarli^MC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Livmarli^MC pour le traitement du prurit associé à la CIFP.