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Le carcinome basocellulaire (CBC) est le cancer de la peau le plus fréquent. Les régions du corps exposées au soleil, notamment la tête, le cou et le tronc, sont plus fréquemment touchées. Environ 1 % de ces cancers évoluent vers un stade localement avancé, c’est-à-dire que le cancer reste au même endroit, mais a trop grossi pour être retiré sécuritairement par une chirurgie ou traité par radiothérapie. Moins de 0,1 % des cas évoluent vers un stade métastatique, signifiant que le cancer s’est propagé ailleurs dans le corps. Au stade localement avancé, l’espérance de vie des patients est généralement préservée, alors qu’au stade métastatique, la maladie peut menacer la vie. Dans les 2 cas, la qualité de vie des patients atteints est fortement diminuée. Actuellement, les personnes aux prises avec un CBC avancé (stades localement avancé et métastatique) peuvent recevoir un médicament appelé vismodegib (Erivedge^MC), qui vise à diminuer la taille des lésions et qui s’administre par la bouche. Il arrive cependant que ce médicament soit mal toléré ou qu’il cesse de fonctionner. Dans ce cas, les patients ont peu d’options : la plupart d’entre eux reçoivent les meilleurs soins de soutien, c’est-à-dire différents traitements pour maîtriser les symptômes, mais ne reçoivent aucun médicament actif contre la maladie. Ils peuvent aussi être dirigés vers des études cliniques, ou, dans de rares cas, recevoir certains traitements, notamment des chimiothérapies, dont l’efficacité est généralement plutôt faible et qui peuvent causer des effets secondaires.

Le cémiplimab (Libtayo^MC) est administré par injection intraveineuse. Il peut être donné aux patients atteints d’un CBC qui ont déjà reçu le vismodegib. Le cémiplimab vise notamment à diminuer la taille des lésions et à limiter les complications associées de manière à améliorer la qualité de vie. 

La 1re évaluation par l’INESSS de l’efficacité et des effets secondaires du cémiplimab pour le traitement du CBC localement avancé reposait sur une étude de faible qualité. Cette étude n’avait pas comparé l’efficacité, les effets secondaires et la qualité de vie associée au cémiplimab à ceux d’autres traitements ni à ceux des meilleurs soins de soutien. Même si les données laissaient croire que le médicament réduisait la taille de la tumeur chez environ 1 patient sur 3 atteint de CBC localement avancé, certaines lacunes dans la réalisation de l’étude rendaient ce résultat incertain. De plus, les effets secondaires du cémiplimab étaient fréquents et pouvaient être significatifs pour les patients. En raison notamment des incertitudes sur l’efficacité et la qualité de vie et considérant les effets secondaires possibles, il n’était pas clair que le cémiplimab puisse combler un besoin de santé jugé important. En conséquence, la valeur thérapeutique du cémiplimab n’avait pas été reconnue. 

La présente évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du cémiplimab repose sur des résultats plus récents de l’étude précédemment examinée. Ceux-ci confirment les résultats initiaux, sans révéler de nouvelles toxicités. Par contre, comme lors de la 1re évaluation, il reste des incertitudes sur son efficacité et son effet réel sur la qualité de vie. L’INESSS a également examiné des données montrant que le cémiplimab réduit la taille des tumeurs chez près du quart des patients atteints d’un CBC au stade métastatique. En outre, les données provenant d’études en contexte réel de soins suggèrent qu’environ le tiers des patients atteints d’un CBC avancé obtiennent une réduction de la taille de la tumeur avec le cémiplimab ou d’autres immunothérapies similaires. Cette ressemblance entre les études et la réalité des patients rassure grandement l’INESSS. De plus, en s’appuyant notamment sur l’avis des cliniciens consultés, l’Institut juge qu’il est plausible qu'un tel rétrécissement de la tumeur, même s'il est léger, aide les patients à se sentir mieux physiquement. Ainsi, malgré la faible qualité des données et le fait que certaines incertitudes persistent, il est jugé raisonnable de permettre l’accès au cémiplimab aux patients atteints d’un CBC localement avancé mais également métastatique, considérant notamment l’ampleur du besoin de santé. Le cémiplimab pourrait combler au moins partiellement le besoin de santé.

Le coût du traitement par cémiplimab est trop élevé. De plus, il n’est pas clairement établi s’il est plus efficace que les meilleurs soins de soutien. De ce fait, le rapport entre son coût et ses bienfaits cliniques (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients) n’a pas pu être évalué. Ainsi, il est difficile de dire si ce coût supplémentaire en vaut vraiment la peine. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de cette nouvelle indication du cémiplimab entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 9,5 millions de dollars sur le budget des établissements de santé pour le traitement de 77 patients.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant notamment réduire la taille de la tumeur de manière à améliorer la qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût de Libtayo^MC est trop élevé par rapport aux bénéfices démontrés et qu’il engendre des coûts importants sur le budget des établissements de santé, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Libtayo^MC pour le traitement du CBC avancé chez les patients ayant déjà été traités par un inhibiteur de la voie de signalisation Hedgehog.