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Le déficit primaire sévère en facteur de croissance insulinomimétique de type 1 (IGF-1) représente un groupe de maladies rares parmi lesquelles le syndrome de Laron, caractérisé par la présence d’une mutation du gène du récepteur de l'hormone de croissance, est la plus fréquente, avec environ 300 cas répertoriés à l’échelle mondiale. L’IGF-1 est impliqué dans la croissance des os et les personnes atteintes de cette maladie sont de très petite taille, ont les membres courts et une prédisposition à l’embonpoint, mais une espérance de vie normale. Il n’y a actuellement aucune option de traitement remboursée pour cette maladie au Québec. La mécasermine (Increlex^MC) est un médicament contenant de l’IGF-1, conçu pour favoriser la croissance des personnes atteintes de cette maladie.

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables de la mécasermine repose sur une étude de faible qualité. Les résultats de cet essai clinique sans comparateur portent à croire qu’après 1 an de traitement par la mécasermine, il y a une augmentation de la vitesse de croissance par rapport aux valeurs initiales et que ce bénéfice se maintient durant les 4 années de traitement suivantes. Toutefois, l’effet de ce bénéfice sur la taille finale des patients reste à démontrer. Même si près de la moitié des patients ayant pris part à cette étude ont connu au moins un épisode d’hypoglycémie, le profil d’effets indésirables de la mécasermine est néanmoins jugé acceptable.

Cependant, en l’absence de traitement comparateur, et considérant les nombreuses sources de biais potentiels, il est difficile d’apprécier l’effet réel du traitement et de se prononcer sur le lien entre la prise du médicament, la croissance des patients ou tout autre événement survenu par la suite. De plus, on ne dispose d’aucune donnée concernant la qualité de vie de ces patients. Somme toute, on ne sait pas si la mécasermine pourrait combler un besoin de santé jugé important.

Puisque la valeur thérapeutique d’Increlex^MC n’est pas reconnue, les quatre autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences sur la santé de la population, et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.