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Le myélome multiple (MM) est un cancer relativement fréquent qui prend naissance dans la moelle osseuse. Il s’agit d’un cancer considéré comme chronique. Les traitements peuvent généralement contrôler la maladie et améliorer la qualité de vie, mais il n'existe pas de remède définitif et les rechutes sont fréquentes. Cette maladie touche particulièrement les personnes de 65 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Les patients atteints de MM peuvent éprouver plusieurs symptômes qui nuisent à leur qualité de vie, comme la douleur et la fatigue. Les traitements visent à retarder la progression, à prolonger la survie et à améliorer la qualité de vie. Le choix du traitement administré pour un MM nouvellement diagnostiqué dépend de l’admissibilité du patient à une chimiothérapie intensive suivie d’une greffe de moelle osseuse. Si la greffe n’est pas envisageable, le traitement usuel comprend une combinaison de 3 médicaments : le daratumumab (Darzalex^MC), la lénalidomide et la dexaméthasone (DRd).

Le daratumumab (Darzalex^MC SC) est un médicament utilisé pour traiter le MM et qui s’administre par voie sous-cutanée. Il cible une protéine particulière, appelée CD38, sur les cellules cancéreuses et aide le système immunitaire à les détruire. Dans la présente évaluation, le daratumumab est utilisé en association avec le bortézomib, la lénalidomide et la dexaméthasone (DVRd) pour le traitement initial des patients qui ne recevront pas de greffe. Une fois ce traitement effectué, le daratumumab est utilisé en association avec la lénalidomide et la dexaméthasone (DRd) en traitement d’entretien jusqu’à la progression de la maladie. Il s’agit du protocole appelé DVRd-DRd. 

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du protocole DVRd-DRd repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats de cette étude montrent que le schéma thérapeutique DVRd-DRd retarde la progression de la maladie par rapport à l’association de bortézomib, de lénalidomide et de dexaméthasone, suivie d’un traitement d’entretien par la lénalidomide et la dexaméthasone (VRd-Rd). Les résultats indiquent également que le protocole DVRd-DRd augmente les possibilités d’avoir une maladie indétectable (c’est-à-dire que les tests ne montrent plus de signe actif de la maladie). Toutefois, il est encore trop tôt pour savoir si ce traitement prolonge la vie des patients. L’ajout du daratumumab au schéma VRd-Rd est associé à des effets secondaires fréquents tels que la diarrhée, la constipation, les infections respiratoires ainsi que des engourdissements et des picotements aux mains ou aux pieds.

Il est difficile d’apprécier l’ampleur de l’efficacité du protocole DVRd-DRd, car il n’a pas été directement comparé au traitement standard actuellement utilisé, soit la combinaison DRd. Toutefois, une étude comparant indirectement les 2 traitements semble indiquer que le schéma DVRd-DRd est plus efficace que la combinaison DRd.

Le coût de traitement du DVRd-DRd est élevé. De plus, comparativement au DRd, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée de vie et la qualité de vie des patients) n’est pas favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’ajout d’une indication reconnue au daratumumab entraînerait des économies sur le budget des établissements de santé.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant retarder la progression de la maladie et maintenir une bonne qualité de vie. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Darzalex^MC SC pour le traitement du MM nouvellement diagnostiqué chez les personnes non admissibles à une greffe de cellules souches, à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé