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L’hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) est une maladie génétique rare qui cause une élimination excessive de phosphate. Un taux de phosphate trop bas dans le sang cause des problèmes aux os. Ceux‑ci ne peuvent pas grandir ou durcir correctement, donc ils se déforment. Les personnes atteintes de XLH qui ont fini leur croissance reçoivent habituellement un traitement par voie orale à base de phosphate et de vitamine D, appelé thérapie conventionnelle, pour diminuer les symptômes tels que la douleur aux muscles et aux os et pour aider la guérison des fractures. Le burosumab (Crysvita^MC) est un traitement injectable par voie sous‑cutanée qui remplacerait le traitement actuel. Aucun de ces 2 traitements ne peut guérir la maladie. Il est à noter que le burosumab est remboursé au Québec chez les enfants pendant leur croissance.

Il s’agit de la 3^e évaluation de ce traitement par l’INESSS chez les adultes. Les évaluations antérieures reposaient sur des données qui comportaient plusieurs limites méthodologiques et ne permettaient pas de comparer clairement l’effet du burosumab avec la thérapie conventionnelle. En conséquence, la valeur thérapeutique du burosumab n’avait pas été reconnue pour le traitement de la XLH chez l’adulte.

De nouvelles données issues d’une étude surveillant l’effet du médicament après sa commercialisation et d’études menées en contexte réel de soins suggèrent que le burosumab pourrait augmenter le niveau de phosphate dans le sang et améliorer certains symptômes ainsi que la qualité de vie. Toutefois, son effet sur la guérison ou l’apparition de fractures demeure incertain. Chez les personnes qui n’ont pas reçu le burosumab pendant la croissance, contrairement aux évaluations antérieures, la présente évaluation se limite aux personnes présentant une réponse insuffisante à la thérapie conventionnelle. Or, comme il n’existe pas de définition précise de ce qu’est une « réponse insuffisante », il est difficile de déterminer précisément qui fait partie de ce groupe et quels sont les bénéfices attendus. Le réexamen des données antérieures et des nouvelles données soumises par le fabricant n’a pas permis de dégager des résultats positifs pour ces patients.

Chez les adolescents, l’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du burosumab repose aussi sur des études menées en contexte réel de soins. La cessation du burosumab vers la fin de la période de croissance semble associée à une aggravation des symptômes, alors qu’une continuation du traitement semble favoriser leur stabilité. Toutefois, le faible nombre de patients ne permet pas d’estimer les réels bénéfices du traitement chez cette population. L’ensemble des nouvelles données évalué est de nature non comparative, ce qui constitue une limite importante en considérant la subjectivité des paramètres évalués. 

Malgré l’existence d’un besoin de santé important chez les adultes et les adolescents atteints de XLH, les données examinées demeurent insuffisantes et marquées par d’importantes incertitudes pour démontrer que le burosumab répond adéquatement à ce besoin. Ainsi, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique de ce traitement pour l’indication demandée.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement permettant de réduire les complications de la maladie, notamment les fractures et pseudofractures, et de maintenir une bonne qualité de vie. Puisque la valeur thérapeutique de Crysvita^MC n’est pas reconnue chez les patients atteints de XLH qui ont fini leur croissance, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux‑ci sont :

• la justesse du prix ;
• le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement ;
• les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste ;
• l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.