Extract notice to the Minister

L’hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) est une maladie génétique rare qui cause une élimination excessive de phosphate. Un niveau de phosphate trop bas dans le sang cause des problèmes aux os. Ceux-ci ne peuvent pas grandir ni durcir correctement, donc ils se déforment. Les adultes atteints de XLH reçoivent habituellement un traitement par voie orale à base de phosphate et de vitamine D pour diminuer les symptômes tels que la douleur aux muscles et aux os et pour aider la guérison des fractures. Le burosumab (Crysvita^MC) est un traitement injectable par voie sous-cutanée qui remplacerait le traitement actuel. Aucun de ces traitements ne peut guérir la maladie. Il est à noter que le burosumab est remboursé chez les enfants pendant leur croissance.

Il s’agit de la 2^e évaluation de ce traitement par l’INESSS chez les adultes. La 1^re évaluation de l’efficacité et de l’innocuité du burosumab le comparant à un placebo reposait sur une étude de faible qualité qui comportait plusieurs limites méthodologiques. L’INESSS avait jugé que même si cette étude montrait que le burosumab augmente davantage les niveaux de phosphate dans le sang que le placebo, une incertitude importante demeurait quant aux réels bénéfices cliniques. Les données soumises ne permettaient pas non plus d’apprécier les analyses sur la qualité de vie des patients. De plus, la fréquence plus élevée d’infections dentaires chez les participants recevant le burosumab préoccupait l’INESSS. En conséquence, la valeur thérapeutique du burosumab n’avait pas été reconnue pour le traitement de la XLH chez l’adulte.

Au cours de la présente évaluation, les données préalablement appréciées par l’Institut ont été réexaminées et de nouvelles informations soumises par le fabricant ont été analysées. Parmi celles-ci, des données à plus long terme de l’étude principale suggèrent une stabilisation des niveaux de phosphate dans le sang ainsi qu’une amélioration de la qualité de vie chez les adultes traités par le burosumab par rapport au début de l’étude. Cependant, elles ne permettent pas d’évaluer la différence d’effet avec le placebo ou avec le traitement habituel de phosphate et de vitamine D. Après avoir pris en considération l’ensemble des données, l’INESSS est d’avis qu’elles ne permettent pas de lever les incertitudes et les préoccupations soulevées initialement. En conséquence, malgré l’ampleur du besoin de santé, il n’est pas démontré que le burosumab puisse combler celui-ci. De ce fait, l’INESSS n’est toujours pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique de ce traitement pour l’indication demandée.

Puisque la valeur thérapeutique du burosumab n’est pas reconnue pour les adultes atteints de XLH, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.