Extract notice to the Minister

La leucémie lymphoïde chronique (LLC) est un cancer du sang qui touche surtout une population âgée. C’est un cancer qui évolue la plupart du temps lentement et qui affecte peu l’espérance de vie des personnes qui sont traitées. À l’exception de la greffe de cellules souches, à laquelle peu de patients sont admissibles, il n'existe aucun traitement pour guérir ce cancer. Actuellement, le traitement de 1^re intention des patients atteints d’une LLC repose sur des traitements administrés jusqu’à la progression de la maladie comme l’ibrutinib (Imbruvica^MC), l’acalabrutinib (Calquence^MC) en association ou non avec l’obinutuzumab (Gazyva^MC) et le zanubrutinib (Brukinsa^MC), ou des traitements à durée fixe comme le vénétoclax (Venclexta^MC) en association avec l’obinutuzumab et l’ibrutinib en combinaison avec le vénétoclax. 

L’acalabrutinib (Calquence^MC) est un médicament qui bloque une protéine appelée tyrosine kinase de Bruton, laquelle est importante dans le développement de la LLC. Ce médicament est utilisé en monothérapie pendant 2 cycles, puis en association avec le vénétoclax pendant 12 cycles supplémentaires, chez les personnes atteintes d’une LLC qui n’ont jamais été traitées auparavant. L’acalabrutinib s’administre quotidiennement par voie orale.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’acalabrutinib repose sur 1 étude de bonne qualité, mais qui comporte certaines limites, dont notamment le choix des traitements comparateurs qui ne sont plus utilisés couramment aujourd’hui. Les résultats montrent que chez les personnes atteintes d’une LLC qui n’a jamais été traitée, cette association diminue le risque de progression de la maladie d’environ 35 %, par rapport aux associations fludarabine/cyclophosphamide/rituximab (FCR) ou bendamustine/rituximab (BR). De plus, les données actuelles suggèrent que l’association acalabrutinib/vénétoclax pourrait prolonger la vie des patients et réduire leur risque de décès d’environ 65 %. Cette association entraîne aussi des effets secondaires importants, notamment des nausées, des vomissements, de la diarrhée, des maux de tête et de la toux. Malgré ces effets indésirables, la qualité de vie des personnes traitées par l’association acalabrutinib/vénétoclax ne semble pas être diminuée davantage que celle des personnes recevant les traitements FCR ou BR. Aucune étude, comparant indirectement l’association acalabrutinib/vénétoclax aux autres polythérapies utilisées au Québec à ce stade de la maladie, n’a été fournie par le fabricant. Cette combinaison représente une option supplémentaire permettant d’individualiser le traitement de la LLC.

Le coût de traitement de l’association acalabrutinib/vénétoclax est élevé. Il est généralement supérieur à celui de ses comparateurs, soit les traitements s’administrant jusqu’à la progression de la maladie et ceux à durée fixe, à l’exception de l’association ibrutinib/vénétoclax, et ce, pour des bénéfices de santé jugés similaires. Conformément à ses modalités d’évaluation économique, l’INESSS n’a pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire, puisqu'une analyse de minimisation des coûts est retenue pour évaluer son efficience.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant retarder la progression de la maladie et maintenir une bonne qualité de vie. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. 
C’est pourquoi l’INESSS recommande à la ministre de rembourser Calquence^MC en association avec le vénétoclax pour le traitement de 1^re intention de la LLC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.