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Le syndrome d’Alagille (SAG) est une maladie génétique rare qui nuit de façon variable à la formation et au fonctionnement de plusieurs organes. Le foie est l’organe le plus souvent touché, mais les yeux, la forme du visage, le cœur, les os, les reins ou les vaisseaux sanguins peuvent aussi être atteints. Les signes de la maladie sont généralement présents dès la naissance. Près du quart des personnes atteintes du SAG décèdent avant l’âge de 20 ans.

La malformation du foie occasionnée par la maladie cause une accumulation de bile dans cet organe, appelée cholestase, qui est détectée par des tests sanguins. Elle s’accompagne de prurit (démangeaisons), d’accumulations de gras sous la peau, de carences en vitamines et d’un retard de croissance. Le prurit entraîne des répercussions importantes sur la qualité de vie et le sommeil du patient et de sa famille. À ce jour, il est très difficile de prédire l’évolution de la cholestase et des démangeaisons, qui peuvent diminuer sans traitement ou s’aggraver avec le temps.

Il n’existe aucun traitement qui guérit le SAG. Les traitements actuellement offerts pour soulager les démangeaisons, comme l’ursodiol ou la rifampine, visent à diminuer leur gravité et leurs effets sur la qualité de vie. Malgré ceux-ci, certaines personnes continuent d’avoir des symptômes qui nuisent à leur sommeil et les empêchent de vivre normalement. Les personnes atteintes du SAG peuvent recevoir une greffe de foie en raison de la détérioration de l’état du foie. Certaines pourraient également y avoir recours pour soulager ou réduire les démangeaisons lorsqu’elles diminuent de façon importante leur qualité de vie. 

L’odévixibat (Bylvay^MC) augmente l’élimination des acides biliaires, composants de la bile. Le médicament se prend oralement, 1 fois par jour, en ajout aux traitements usuels pour soulager les démangeaisons.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’odévixibat repose sur une étude de bonne qualité, réalisée chez des enfants ayant des démangeaisons dues au SAG. Ses résultats indiquent que l’odévixibat, utilisé en ajout aux traitements usuels pour soulager les démangeaisons chez la majorité des patients, réduit l’intensité des démangeaisons de façon plus importante qu’un placebo. Aucune amélioration significative de la qualité de vie n’a été mise en évidence dans le groupe traité par l’odévixibat, mais les résultats de l’étude suggèrent que le médicament peut améliorer plusieurs aspects du sommeil de l’enfant touché par la maladie. Il n’y a pas de données permettant de dire si l’odévixibat améliore l’état du foie provoqué par le SAG, ni s’il permet de retarder ou d’éviter la greffe de foie. Il s’agit d’un médicament qui est somme toute bien toléré; son effet secondaire principal est la diarrhée. 

Le coût de traitement de l’odévixibat est trop élevé. Il s’ajoute à celui des traitements usuels pour soulager les démangeaisons. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). Comparativement aux thérapies usuelles, le rapport entre son coût et son efficacité n’a pu être évalué. L’INESSS juge qu’il ne serait vraisemblablement pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de l’odévixibat pour cette maladie entraînerait des dépenses additionnelles. En retenant différentes hypothèses, notamment concernant le nombre de patients traités ainsi que leur durée de traitement, il est estimé que cette incidence pourrait varier d’environ 2 à 20 millions de dollars sur le budget de la RAMQ, et ce, pour le traitement d’un très faible nombre de patients.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement diminuant les démangeaisons associées au SAG, leur permettant ainsi de préserver une bonne qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût de Bylvay^MC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés et qu’il engendre des coûts importants sur le système de santé, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Bylvay^MC pour le traitement du prurit cholestatique associé au SAG.