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La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est un cancer rare des ganglions lymphatiques. Il s’agit d’une maladie grave qui affecte particulièrement les personnes de 65 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Elle se développe généralement lentement, mais elle ne peut être guérie et elle a tendance à réapparaître malgré les traitements. L’espérance de vie des personnes atteintes de cette maladie varie de 5 à 14 ans. Un traitement est instauré seulement lorsque les symptômes apparaissent, ce qui peut arriver plusieurs années après le diagnostic. Les patients peuvent alors recevoir le rituximab (Rituxan^MC), qui est une immunothérapie, seul ou en association avec une chimiothérapie. À la récidive de la maladie, ce sont à peu près les mêmes traitements qui peuvent être donnés. 

Le zanubrutinib (Brukinsa^MC) est un médicament qui s’administre quotidiennement par voie orale et qui cible une enzyme particulière, appelée tyrosine kinase de Bruton (TKB). Il est utilisé pour traiter la MW chez les patients symptomatiques qui ont reçu au moins un traitement. Comme les autres traitements offerts à ce stade de la maladie, le zanubrutinib vise à ralentir la progression de la maladie, à prolonger la survie et à améliorer le confort des patients; aucun ne permet de guérir.

L’efficacité et les effets indésirables du zanubrutinib ont été évalués dans une étude de bonne qualité réalisée sur des patients qui avaient pour la plupart déjà reçu au moins un traitement pour la MW. Les résultats démontrent que le zanubrutinib entraîne une régression de la maladie chez un pourcentage de patients élevé et comparable à celui observé avec l’ibrutinib, autre médicament qui cible la TKB. L’ibrutinib n’est pas inscrit sur les listes des médicaments, mais il s’agit d’un traitement que l’INESSS a déjà évalué et qu’il considère comme efficace. Les patients semblent retirer des bénéfices cliniques importants de l’un ou l’autre de ces deux traitements, avec une toxicité globalement faible.

Le coût annuel du zanubrutinib avoisine les 100 000 $. Le rapport entre son coût et son efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) n’a pu être évalué comparativement au rituximab, seul ou en association avec une chimiothérapie, étant donné, entre autres, que ses bienfaits ne peuvent être adéquatement évalués. Par ailleurs, l’INESSS estime que durant les trois prochaines années, l’utilisation du zanubrutinib pour le traitement de la MW entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 13 millions de dollars sur le budget de la RAMQ. Cela permettrait le traitement de 78 patients. Cependant, lorsque l’on considère que l’ibrutinib est remboursé au cas par cas dans le cadre de la mesure du patient d’exception de la RAMQ, l’impact budgétaire se traduirait plutôt par des économies d’environ 1 600 $ sur trois ans.

Bien que cette maladie ne puisse pas être guérie, l’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de faire régresser la maladie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Brukinsa^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.