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À l’intention du public

Le lymphome à grandes cellules B (LGCB) est un cancer des ganglions. Il est considéré comme très agressif, car son évolution est rapide. L’âge au moment du diagnostic est d’environ 66 ans. Le traitement initial est le plus souvent une combinaison de médicaments anticancéreux (chimiothérapie) appelée « R‑CHOP ». Celle-ci guérit environ 60 % des patients. Malheureusement, la 1^re chimiothérapie administrée peut être inefficace. Une 2^e chimiothérapie, différente de la précédente, est alors administrée. Elle peut être suivie d’une autogreffe de moelle osseuse si l’état de la maladie et la condition du patient permettent de la recevoir. 

Le lisocabtagène maraleucel (Breyanzi^MC [liso‑cel]) est une thérapie cellulaire, plus précisément une immunothérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR‑T). L’immunothérapie se base sur le concept selon lequel les cellules immunitaires peuvent reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Pour fabriquer les thérapies par cellules CAR‑T, il faut d’abord prélever les globules blancs du sang du patient et les acheminer ensuite dans un laboratoire spécialisé qui les modifiera génétiquement pour leur permettre de cibler et d’attaquer les cellules cancéreuses. Le liso‑cel est notamment utilisé pour traiter le LGCB chez les patients dont la maladie a évolué rapidement après 1 traitement et qui sont candidats à une autogreffe de moelle osseuse. Actuellement, une autre thérapie par cellules CAR‑T, l’axicabtagène ciloleucel (Yescarta^MC [axi‑cel]), peut être administrée à ce stade de la maladie.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du liso‑cel repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats de cette étude démontrent que le liso‑cel retarde la progression de la maladie et la réapparition du cancer comparativement au traitement standard qui inclut l’autogreffe de moelle osseuse. Il est également plausible que le liso‑cel puisse prolonger la vie ou guérir plus de patients, bien que ce bénéfice demeure incertain. Les effets secondaires le plus fréquemment rapportés avec le liso‑cel affectent surtout le nombre des différents types de cellules qui composent le système sanguin (neutropénie, anémie et thrombocytopénie). Les effets secondaires potentiellement graves les plus notables associés au liso‑cel sont une réponse inflammatoire dans tout le corps, appelée syndrome de relargage de cytokines, et des événements neurologiques. Ces événements peuvent toutefois être pris en charge par du personnel formé. Les effets secondaires provoqués par le liso‑cel s’apparentent à ceux des autres thérapies par cellules CAR‑T présentement remboursées au Québec. Par ailleurs, certains résultats suggèrent que le liso‑cel et l’axi‑cel auraient une efficacité semblable, mais que le liso‑cel pourrait être mieux toléré.

Le coût de traitement au liso‑cel est élevé. Il est supérieur à celui de l’axi‑cel. Bien que dans le scénario de référence réalisé, ce coût additionnel semble justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients), il convient de noter que lors de son évaluation par l’Institut, le rapport entre le coût et l’efficacité de l’axi‑cel comparativement à l’autogreffe de moelle osseuse n’était pas favorable. Selon le scénario secondaire, le coût de traitement du liso‑cel est supérieur à celui de l’axi‑cel, et ce, pour des bénéfices de santé jugés similaires. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de cette nouvelle indication du liso‑cel entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget des établissements de santé. 

En raison des modalités d’administration du traitement et du suivi des effets secondaires, le liso‑cel nécessite la mobilisation de nombreuses ressources du système de santé. La dose unique de liso‑cel doit être administrée dans un centre spécialisé en thérapie par cellules CAR‑T, après quoi le patient doit demeurer près de ce centre pendant environ 4 semaines. Il y a actuellement 3 de ces centres au Québec, ce qui peut limiter l’accessibilité au traitement. 

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant mener à la guérison. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Breyanzi^MC pour le traitement de 2^e intention du LGCB à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.