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La leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) est un cancer de la moelle osseuse. Il s’agit du cancer le plus fréquent chez les enfants, mais il peut également survenir chez l’adulte. La majorité des cas concerne le sous-type déclenché par un dysfonctionnement des cellules B (LLA-B), type de cellule du système immunitaire. Les symptômes associés à la LLA‑B incluent notamment de la fatigue, des saignements, une grande vulnérabilité aux infections et une perte de poids. Il s’agit d’une maladie grave qui évolue rapidement et qui, sans traitement, entraîne le décès.

Le traitement standard de la LLA-B est une chimiothérapie, divisée en plusieurs phases (induction, intensification ou consolidation et entretien) et adaptée à l’âge des patients, pour une période d'environ 2 ans. L'objectif de la phase initiale d’induction est d'éliminer toute trace de la maladie, tandis que les phases subséquentes de consolidation et d’entretien visent à empêcher la réapparition de la maladie et à prolonger la vie. Il arrive toutefois qu’après la chimiothérapie d’induction, une petite quantité de cellules cancéreuses soient encore présentes dans la moelle osseuse même si elles ne sont pas visibles par les méthodes classiques, ce qu’on appelle la maladie résiduelle minimale (MRM). Dans ces cas, pour éliminer les cellules résiduelles et éviter que la maladie réapparaisse, d’autres traitements peuvent être utilisés, par exemple le blinatumomab (Blincyto^MC) en transition vers une greffe de cellules souches ou encore d’autres chimiothérapies intensives. 

Le blinatumomab est un médicament qui mobilise le système immunitaire du patient pour détruire certains types de cellules cancéreuses. Il s'administre par voie intraveineuse, en continu sur plusieurs jours à l’aide d’une pompe à perfusion. Le blinatumomab est approuvé par Santé Canada et remboursé au Québec pour plusieurs indications en LLA‑B. Dans les présents travaux, le blinatumomab est évalué dans la phase de consolidation d’une chimiothérapie multiphase de 1^re intention, chez l’enfant et chez l’adulte.

L'évaluation de l'efficacité et des effets secondaires du blinatumomab dans la phase de consolidation d’une chimiothérapie multiphase de 1^re intention repose sur 2 études, 1 portant sur la population adulte et 1 portant sur la population pédiatrique, évaluant l’ajout du blinatumomab à la chimiothérapie standard par rapport à la chimiothérapie seule. Les résultats de l’étude chez les adultes montrent que l’ajout du blinatumomab à la chimiothérapie standard prolonge la vie des patients présentant une MRM inférieure à 0,01 %. En effet, les résultats après un suivi médian de 4,5 ans indiquent que le taux de survie de ces patients ayant reçu le traitement combiné est augmenté de près de 20 % par rapport à ceux ayant reçu la chimiothérapie seule. Chez les enfants, lesquels présentent déjà un pronostic favorable avec les traitements actuels, les résultats de l’étude indiquent que l’ajout du blinatumomab à la chimiothérapie standard augmente encore davantage la survie sans maladie; grâce à ce traitement combiné, plus de 95 % des enfants étaient toujours en rémission 3 ans après le début du traitement. Toutefois, le blinatumomab est associé à des effets secondaires qui peuvent être graves, comme des troubles sanguins et des effets neurologiques. L’effet de ce médicament sur la qualité de vie des patients est inconnu. Le blinatumomab, utilisé dans le cadre du traitement de consolidation, induirait une rémission prolongée de la maladie chez davantage de patients dès la 1^re intention, ce qui répondrait à un besoin de santé jugé important, particulièrement chez les patients adultes.

Le coût de traitement par le blinatumomab est élevé et vient s’ajouter à celui de la chimiothérapie. Pour la population adulte, ce coût additionnel peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). En effet, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport à la chimiothérapie seule est favorable. Pour la population pédiatrique, toutefois, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure, car le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport à la chimiothérapie seule n’est pas favorable. 

De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du blinatumomab pour la population adulte entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 56 millions de dollars sur le budget des établissements de santé pour le traitement de 265 patients. Pour la population pédiatrique, l’inscription du blinatumomab entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 7 millions de dollars sur le budget des établissements de santé pour le traitement de 75 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant réduire le risque de rechute et prolonger la survie. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Blincyto^MC pour le traitement de la LLA‑B dans le cadre d’une thérapie de consolidation d’une chimiothérapie multiphase de 1^re intention à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.