Extract notice to the Minister

La mastocytose systémique indolente (MSI) est une maladie rare qui se caractérise par une production abondante de mastocytes anormaux, un type de globule blanc. Normalement, les mastocytes jouent un rôle dans les réactions allergiques et la défense du corps contre les infections, en libérant des substances telles que l'histamine. Cependant, chez les personnes atteintes de MSI, les mastocytes se multiplient de façon anormale et s’accumulent dans divers organes, comme la peau, les os, le foie et la moelle osseuse. Cette condition peut entraîner des réactions allergiques graves, de la fatigue, des troubles digestifs, des difficultés à se concentrer et à dormir, des douleurs musculaires et articulaires et de l’ostéoporose. Les symptômes ressentis varient d’une personne à l’autre, ce qui rend difficile le diagnostic et le traitement. Les symptômes de la maladie réduisent la qualité de vie des personnes atteintes, notamment en limitant leur capacité à accomplir leurs activités quotidiennes ou à travailler. Toutefois, l’espérance de vie des personnes atteintes de MSI n’est généralement pas réduite.

Actuellement, aucun traitement ne cible la cause de la maladie. La prise en charge de la MSI repose sur le traitement symptomatique, notamment au moyen de plusieurs médicaments utilisés en même temps, mais agissant sur différents symptômes. Chez certaines personnes, l’efficacité de ces traitements standards est insuffisante. L’avapritinib (Ayvakyt^MC) est un médicament qui cible les mastocytes et limite leur multiplication anormale. Il s’administre par voie orale 1 fois par jour.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’avapritinib repose sur une étude de bonne qualité méthodologique, réalisée sur des adultes atteints de MSI. Les données de cette étude montrent que l’avapritinib est statistiquement supérieur au placebo, en ajout aux traitements standards, pour réduire le score total d’une échelle qui mesure la gravité des symptômes. Toutefois, l’ampleur de l’effet observé est trop petite pour faire une réelle différence dans la vie des patients. Les répercussions du traitement par l’avapritinib sur la qualité de vie des personnes touchées demeurent difficiles à établir. L’interprétation des résultats est limitée par la variabilité des symptômes et de leurs effets d’un patient à l’autre. Les résultats ne permettent pas non plus de déterminer si l’avapritinib peut influencer le cours de la maladie. Les effets secondaires les plus fréquents de l’avapritinib sont les maux de tête, la nausée, l’enflure et les étourdissements.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant réduire les symptômes et permettant de maintenir une bonne qualité de vie. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Puisque la valeur thérapeutique de Ayvakyt^MC n’est pas reconnue pour le traitement de la MSI, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont :

• la justesse du prix ;
• le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement ;
• les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste ;
• l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.