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L’hémophilie de type A (hémophilie A) est une maladie génétique rare qui se manifeste par des problèmes de coagulation ou des saignements plus importants à la suite de blessures légères. Dans les cas plus sévères, des saignements spontanés se manifestent en l’absence de blessure. Les saignements peuvent être associés à des douleurs, à des dommages aux articulations ou même mettre la vie des personnes en danger dans certains cas. 

Pour les cas les plus sévères, la prise en charge comprend une thérapie pour la prévention des saignements, dite prophylaxie. Deux types de produits sont actuellement offerts pour prévenir les saignements : le concentré de facteur VIII (FVIII) turoctocog alfa pégol (Esperoct^MC) et l’anticorps monoclonal émicizumab (Hemlibra^MC). Les concentrés de FVIII s’injectent par voie intraveineuse plusieurs fois par semaine pour prévenir et traiter les saignements. Les concentrés de FVIII sont également utilisés pour prévenir et traiter les saignements lors de chirurgies. L’émicizumab s’injecte par voie sous-cutanée tous les 7 à 28 jours pour prévenir les saignements. L’émicizumab ne peut toutefois pas être utilisé pour traiter les saignements ni lors de chirurgies. Bien que les concentrés de FVIII et l’émicizumab préviennent la plupart des saignements, ils ne parviennent pas à tous les éliminer. Une complication rare, mais grave de l’hémophilie A, est le développement d’inhibiteurs du FVIII, qui rendent les concentrés de FVIII inefficaces. 

L’efanesoctocog alfa est un concentré de FVIII qui a été modifié pour ralentir son élimination par le corps. Il est administré par voie intraveineuse 1 fois par semaine chez les patients atteints d’hémophilie A pour prévenir et traiter les saignements de même que lors de chirurgies. 

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’efanesoctocog alfa s’appuie principalement sur les données des études XTEND‑1, XTEND-Kids et XTEND-ed. Les résultats de celles-ci indiquent que la prophylaxie avec l’efanesoctocog alfa prévient davantage les saignements que la prophylaxie avec les concentrés de FVIII. Toutefois, comme les québécois atteints d’hémophilie A rapportent moins de saignements que ceux ayant participé à l’étude XTEND‑1, il est difficile de prédire si le bénéfice observé dans l’étude sera aussi important si l’efanesoctocog alfa était utilisé au Québec. La grande majorité des saignements qui sont survenus durant les études ont été traités avec une seule injection d’efanesoctocog alfa, ce qui représenterait une amélioration par rapport aux concentrés de FVIII offerts en ce moment. Dans l’ensemble, l’efanesoctocog alfa semble sécuritaire pour les hémophiles de type A de tout âge. 

Le coût de traitement de l’efanesoctocog alfa est très élevé. Il est supérieur à celui du turoctocog alfa pégol; FVIII distribué à ce jour au Québec, et à celui de l’émicizumab. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c’est-à-dire ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients) par rapport à ces traitements en prophylaxie, correspondant à son principal usage attendu. Le rapport entre son coût et son efficacité n’est donc pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de l’efanesoctocog alfa entraînerait des dépenses additionnelles importantes sur le budget du système de santé, et ce, pour le traitement d’au moins 100 patients.