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La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare ayant un pronostic sombre qui touche surtout les garçons. Elle est causée par l’absence d’une protéine appelée dystrophine, ce qui entraîne une faiblesse musculaire progressive. Les premiers signes peuvent apparaître dès l’âge de 2 à 3 ans : retard de la marche, chutes fréquentes, difficulté à courir ou à monter les escaliers. Le diagnostic est généralement posé vers 4 à 5 ans. La maladie peut évoluer différemment d’une personne à l’autre, mais, généralement, la marche devient plus difficile vers l’âge de 7 ans, et l’utilisation d’un fauteuil roulant devient nécessaire au début de l’adolescence. La fragilité osseuse ainsi que l’insuffisance respiratoire et cardiaque apparaissent également au cours de l’adolescence. L’espérance de vie des personnes atteintes de DMD est réduite ; grâce aux progrès médicaux, elle dépasse aujourd’hui souvent les 30 ans. La maladie entraîne une détérioration importante et progressive de la qualité de vie des personnes atteintes et de leur famille. 

Le traitement pharmacologique principal de la DMD repose sur les corticostéroïdes (CS), comme la prednisone (non homologuée au Canada pour cette maladie) et le déflazacort (non commercialisé au Canada, mais accessible par un programme spécial). Ils sont généralement débutés vers l’âge de 4 à 7 ans et sont poursuivis à vie. Ils permettent aux personnes atteintes de marcher plus longtemps, de retarder les problèmes cardiaques et pulmonaires et d’améliorer l’espérance de vie. Cependant, ils peuvent causer plusieurs effets secondaires, comme la prise de poids, un retard de croissance, de l’irritabilité, des problèmes aux os ou un risque accru d’infections. En plus des médicaments, d’autres soins sont nécessaires y compris la physiothérapie, la thérapie respiratoire, le suivi cardiaque, l’alimentation adaptée et la prévention des fractures. 

Le vamorolone (Agamree^MC) est un médicament qui appartient à la famille des CS, bien qu’il agisse de façon légèrement différente de la prednisone et du déflazacort. Il s’administre par voie orale, en liquide, 1 fois par jour.

L’évaluation du vamorolone repose sur une étude de bonne qualité qui a comparé ce médicament au placebo et à la prednisone chez des enfants de 4 à 7 ans, atteints de DMD, qui n’avaient pas encore commencé de traitement. Après 6 mois, les enfants qui prenaient du vamorolone bougeaient mieux que ceux qui prenaient le placebo, notamment pour se relever et marcher. Par rapport à la prednisone, le vamorolone semble avoir une efficacité similaire. Le vamorolone peut causer les mêmes effets secondaires que les autres CS, dont le gain de poids, des changements d’humeur, des os plus fragiles et des infections plus fréquentes. Cependant, les enfants qui prenaient du vamorolone ont semblé présenter moins de troubles du comportement et moins de retard de croissance que ceux qui prenaient de la prednisone. D’autres analyses, certaines avec un suivi plus long, suggèrent que l’efficacité du vamorolone, de la prednisone et du déflazacort sont comparables pour améliorer les habiletés motrices et possiblement pour préserver la marche autonome. Elles appuient également les bénéfices du vamorolone sur la croissance et indiquent un moins grand risque de fracture des vertèbres comparativement à la prednisone et au déflazacort. Il reste toutefois des incertitudes sur ses effets à long terme dont relativement au risque de complications respiratoires, cardiaques, de décès et de son usage au-delà de l’âge de 7 ans. 

Le coût de traitement du vamorolone est trop élevé et il est supérieur à celui de la prednisone. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et ses bénéfices par rapport à la prednisone n’est pas favorable. Par ailleurs, malgré un coût élevé par patient, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du vamorolone entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget de la RAMQ en raison du faible nombre de patients admissibles.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de retarder la progression de la maladie, de maintenir une bonne qualité de vie et de maintenir l’autonomie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût d’Agamree^MC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Agamree^MC pour le traitement de la DMD.