Extrait d'avis au ministre

L’hypoparathyroïdie est caractérisée par une sécrétion insuffisante ou absente de la parathormone (PTH), hormone qui contrôle notamment le taux de calcium et de phosphate dans le sang. Les personnes atteintes d’une hypoparathyroïdie chronique peuvent présenter différents symptômes principalement reliés aux variations du taux de calcium dans le sang qui affectent leur qualité de vie tels que des fourmillements, des crampes musculaires, une fatigue chronique et de l’anxiété. De plus, cette maladie peut être associée à plusieurs complications à long terme, y compris des complications aux reins et aux os, notamment des fractures, des lithiases rénales (pierres aux reins) et une baisse de la fonction rénale.

Actuellement, le traitement conventionnel de l’hypoparathyroïdie chronique consiste en la prise de suppléments de calcium et de vitamine D active. Toutefois, ces derniers ne stabilisent pas suffisamment le taux de calcium et de phosphate dans le sang chez certains patients.

Le palopegtériparatide (Yorvipath^MC) est une forme modifiée de la PTH conçue pour être libérée progressivement dans le corps afin de maintenir un effet constant de cette hormone. Il s’administre par injection sous-cutanée 1 fois par jour.

L’évaluation du palopegtériparatide repose sur une étude de bonne qualité, conduite chez des adultes atteints d’hypoparathyroïdie chronique depuis au moins 6 mois, déjà pris en charge par le traitement conventionnel composé de calcium et de vitamine D active. Après 26 semaines de traitement, les résultats montrent que le palopegtériparatide est plus efficace qu’un placebo pour atteindre un taux de calcium normal dans le sang, tout en permettant l’arrêt des doses thérapeutiques de calcium et de vitamine D active, et ce, sans besoin d’augmenter la dose de palopegtériparatide. De plus, il est plus efficace que le placebo pour améliorer la qualité de vie des patients.

Des analyses exploratoires portant sur les patients dont l’hypoparathyroïdie n’est pas bien contrôlée par le traitement conventionnel suggèrent des résultats similaires à ceux de la population totale de l’étude. Toutefois, les critères élaborés par le fabricant ne ciblent pas l’ensemble des patients dont la maladie n’est pas adéquatement maîtrisée. Il n’existe pas de définition reconnue et bien établie d’une population dont l’hypoparathyroïdie n’est pas adéquatement contrôlée. 

Des données allant jusqu’à 182 semaines suggèrent que l’efficacité du palopegtériparatide se maintient au fil du temps. Cependant, les bénéfices du palopegtériparatide sur les complications à long terme restent inconnus.

Le palopegtériparatide est bien toléré. Aucun patient n’a abandonné le traitement en raison d’un effet indésirable causé par celui-ci. Il semble aussi diminuer le taux de calcium dans les urines et stabiliser ou améliorer la fonction rénale.

Le coût de traitement par le palopegtériparatide est trop élevé. Il est supérieur à celui du traitement conventionnel. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c. à-d. ses effets bénéfiques sur la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport au traitement conventionnel est défavorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du palopegtériparatide entraînerait des dépenses additionnelles d’au moins 70 millions de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 218 patients.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à un traitement qui permettrait de maîtriser adéquatement la maladie pour les patients qui n’ont pas un bon contrôle avec le traitement conventionnel. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût de Yorvipath^MC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés et qu’il engendre des coûts importants pour le système de santé, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Yorvipath^MC.