Extrait d'avis au ministre

Le télotristat éthyl (Xermelo^MC) est un médicament utilisé pour traiter la diarrhée grave causée par le syndrome carcinoïde. Le syndrome carcinoïde est une complication pouvant survenir chez environ 10 % des patients atteints d’une tumeur neuroendocrine (TNE) de stade avancé située dans le système digestif. Il s’agit d’un type de cancer rare, qui ne cause habituellement pas de symptômes et qui progresse généralement lentement. Cependant, les symptômes du syndrome carcinoïde sont parfois graves, notamment les diarrhées, les bouffées de chaleur, les douleurs au ventre et les essoufflements, et nuisent à la qualité de vie des patients. Les traitements habituels, notamment le lanréotide (Somatuline Autogel^MC) et l’octréotide (Sandostatin^MC LAR), parviennent à réduire les symptômes et à améliorer le confort de la majorité des patients.

Santé Canada a autorisé la commercialisation du comprimé de 250 mg de télotristat éthyl, pour qu’il soit utilisé en ajout aux traitements habituels, lorsque la réduction des symptômes du syndrome carcinoïde n’est pas satisfaisante. L’évaluation de l’efficacité du télotristat éthyl repose sur une étude de qualité acceptable, mais qui comporte beaucoup de lacunes. Les résultats de cette étude montrent que le traitement au télotristat éthyl permet d’éviter en moyenne un peu moins d’une selle par jour, comparativement à un placebo. De plus, les résultats montrent que ce médicament ne semble pas avoir d’effet sur les autres symptômes du syndrome carcinoïde, ni améliorer la qualité de vie des patients.

L’INESSS juge que l’efficacité du télotristat éthyl sur la fréquence des selles est modeste, mais que cette étude comporte beaucoup trop de lacunes pour que les résultats puissent être pris en considération. En conséquence, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique du télotristat éthyl.

Puisque la valeur thérapeutique du télotristat éthyl n’est pas reconnue, les quatre autres aspects prévus par la loi (justesse du prix, rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, conséquences de l’inscription du médicament sur la liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé et de services sociaux, et opportunité de l’inscription du médicament sur la liste au regard de l’objet du régime général) n’ont pas été évalués.