Extrait d'avis au ministre

La polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) est une maladie rare et variée du système nerveux périphérique causée par une réaction anormale du système immunitaire. Normalement, le système immunitaire protège le corps contre les infections et les maladies. Chez les personnes atteintes de PIDC, le système immunitaire attaque par erreur la gaine de myéline, une couche protectrice qui entoure les nerfs et permet la transmission des signaux nerveux. Cette attaque entraîne une inflammation et des dommages progressifs aux nerfs. La PIDC ne se manifeste pas de la même façon chez toutes les personnes atteintes. Les symptômes les plus fréquents sont une faiblesse musculaire progressive dans les bras et les jambes, des troubles de la marche et de la fatigue. Ceux-ci réduisent fortement la qualité de vie des personnes atteintes en limitant, entre autres, leur capacité à accomplir leurs activités quotidiennes, à travailler et à maintenir leur autonomie.  

Le traitement le plus courant de la PIDC repose principalement sur l'administration d'immunoglobulines (Ig) qui sont des anticorps administrés de façon régulière pour calmer le système immunitaire et réduire l'inflammation. Les Ig sont efficaces chez la majorité des patients, mais demandent des perfusions fréquentes : par intraveineuse toutes les 3 à 4 semaines, ou sous la peau 2 à 3 fois par semaine. Leur administration représente une grande charge pour les patients en matière de temps et d'accès aux soins. D'autres options thérapeutiques incluent les corticostéroïdes, les échanges plasmatiques (nettoyage du sang) ou des médicaments qui affaiblissent le système immunitaire. Ces traitements peuvent causer des effets secondaires importants, ont une efficacité incertaine ou des contraintes logistiques. Certains patients ne répondent pas suffisamment aux Ig ou perdent la réponse au fil du temps, créant un besoin médical à combler par de nouvelles options thérapeutiques.

L'efgartigimod alfa (efgartigimod) (Vyvgart^MC SC) est un médicament qui calme également le système immunitaire et réduit l’inflammation nerveuse, bien qu’il agisse de manière différente des Ig. Il s'administre par voie sous-cutanée 1 fois par semaine. 

L'efficacité et les effets secondaires de l'efgartigimod ont été évalués dans une étude qui présente des limites méthodologiques importantes. Elle a été réalisée sur des adultes atteints de PIDC, traités ou non avant de commencer l’étude. Ceux qui recevaient une thérapie devaient la cesser et attendre que leurs symptômes s’aggravent pour pouvoir participer à la 1^re période de l’étude. Dans cette période, tous les patients ont reçu l’efgartigimod et près des 2/3 ont montré une amélioration des symptômes de la maladie selon des tests reconnus qui mesurent la capacité à fonctionner au quotidien. Cependant, comme il n’y avait pas de groupe comparateur dans la 1^re période, on ne peut pas savoir à quel point l’amélioration observée est réellement due au médicament. Les personnes qui ont répondu au traitement ont ensuite été réparties au hasard en 2 groupes : soit ils poursuivaient la thérapie, soit ils recevaient un placebo. Dans cette 2^e période, ceux qui poursuivaient l’efgartigimod avaient moins de risque que leurs symptômes s’aggravent que ceux qui recevaient un placebo. Puisque seuls les patients qui avaient bien répondu dans la 1^re période ont pu participer à la 2^e, les résultats de l’étude ne peuvent être appliqués à tous les patients atteints de PIDC. L’efgartigimod a été globalement bien toléré, même si son profil de sécurité à long terme dans le traitement de la PIDC n’est pas entièrement connu.

Aucune étude ne compare directement ni même indirectement l’efgartigimod aux Ig, thérapie habituelle de la PIDC, lorsque les patients commencent le traitement. Une analyse indirecte suggère que, chez les patients qui répondent déjà bien à l’un ou l’autre des thérapies, les 2 options semblent offrir une efficacité assez similaire. Toutefois, comme il manque d’information pour comparer leur efficacité dès le début du traitement, il n’est pas possible de savoir comment ils se comparent réellement. Pour l’instant, rien n’indique que l’efgartigimod serait plus efficace que les Ig.

Le coût de traitement de l’efgartigimod est trop élevé. Il est supérieur à celui des Ig. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). Comparativement aux Ig, le rapport entre son coût et son efficacité n’a pas pu être évalué. L’INESSS juge qu’il ne serait vraisemblablement pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de cette nouvelle indication de l’efgartigimod entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 293 M$ de dollars sur le budget du système de la santé pour le traitement de 145 patients.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant améliorer l’autonomie fonctionnelle des patients. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût de Vyvgart^MC SC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Vyvgart^MC SC.