Extrait d'avis au ministre

L’achondroplasie est une affection génétique rare causée par une mutation d’un gène appelé récepteur 3 du facteur de croissance fibroblastique (FGFR3), qui joue un rôle important dans la croissance des os. Cette modification ralentit beaucoup la croissance, ce qui fait en sorte que les personnes atteintes ont une petite taille ainsi que des bras et des jambes plus courts que la moyenne. L’achondroplasie peut entraîner plusieurs problèmes de santé importants dès la petite enfance. Ces complications médicales peuvent toucher le cerveau, les os, la respiration et l’audition. Elle est aussi associée à un risque de décès plus élevé, surtout chez les jeunes enfants.

Il n’existe actuellement aucun traitement médicamenteux pour l’achondroplasie. Des chirurgies complexes sont souvent nécessaires pour traiter ses complications médicales. Le besoin de santé est donc important, surtout chez les enfants en croissance. Les objectifs sont de réduire les complications de la maladie et de faciliter la vie quotidienne en améliorant le fonctionnement, notamment par une augmentation de la taille ainsi que de la longueur des bras et des jambes. 

Le vosoritide (Voxzogo^MC) est un médicament qui s’injecte sous la peau, 1 fois par jour. Il agit en empêchant le gène FGFR3 anormal d’agir, ce qui permet aux os de mieux se développer. Le vosoritide a obtenu une approbation de Santé Canada pour augmenter la croissance, à la condition que le fabricant soumette des données supplémentaires permettant de confirmer le bénéfice clinique. 

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du vosoritide repose principalement sur 2 études qui comparent le vosoritide au placebo pendant 52 semaines, et sur des études à plus long terme qui comparent l’évolution d’enfants traités par le vosoritide à celles d’enfants non traités suivis en conditions réelles de soins. Les résultats démontrent que le vosoritide augmente la vitesse de croissance des enfants, comparativement à ceux qui reçoivent le placebo. Les données à plus long terme suggèrent que cette amélioration de la croissance se maintient jusqu’à la fin de la croissance, par rapport à ce qui est attendu chez les enfants sans traitement. Elles suggèrent également un allongement des jambes et des bras et une amélioration possible de la qualité de vie liée au gain de taille. Enfin, le vosoritide entraîne peu d’effets secondaires graves.

Il est important de noter que les bénéfices du traitement varient beaucoup d’un enfant à l’autre. De plus, l’effet du traitement sur la taille à l’âge adulte demeure indéterminé. Les données sont également très limitées quant à la croissance des bras – pourtant essentielle pour les activités quotidiennes – ainsi qu’aux répercussions du traitement sur les complications liées à l’achondroplasie. Malgré ces incertitudes, l’INESSS juge que le vosoritide est un traitement prometteur, car en favorisant la croissance, il pourrait contribuer à améliorer le quotidien et la qualité de vie des personnes atteintes d’achondroplasie et répondre en partie à l’important besoin de santé, en attendant les données à plus long terme.

Le coût de traitement du vosoritide est trop élevé. Il est supérieur à celui du standard de soins. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.‑à‑d. ses effets bénéfiques sur la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport à l’absence de traitement n’est pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du vosoritide entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 13,4 M$ de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 19 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès au traitement en temps opportun, notamment en raison de la gravité de la condition médicale et de l’absence d’options médicamenteuses satisfaisantes actuellement offertes. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour qu’elles soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût de Voxzogo^MC est très élevé par rapport aux bénéfices cliniques incertains qu’il procure et puisqu’il engendre des coûts importants sur le système de santé, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Voxzogo^MC.