Extrait d'avis au ministre

L’astrocytome et l’oligodendrogliome sont des cancers rares du cerveau. Ils touchent surtout des adultes de moins de 50 ans. Lorsque la maladie est classée comme un grade 2 et qu’elle présente une mutation du gène IDH1 ou du gène IDH2, son évolution est généralement lente. Toutefois, elle demeure incurable et l’espérance de vie après le diagnostic est estimée à environ 20 ans.

Le traitement initial de cette maladie repose sur une chirurgie visant à retirer le plus de tumeur possible de façon sécuritaire. Après l’opération, les options sont une surveillance seule sans autre traitement (surveillance active), une nouvelle chirurgie ou une combinaison de chimiothérapie et de radiothérapie (chimioradiothérapie). 

Le vorasidenib (Voranigo^MC) est un médicament oral, présenté sous forme de comprimé. Il agit en bloquant une anomalie génétique qui aide la tumeur à croître. Il aide à ralentir la progression de la maladie et s’ajoute à la surveillance active après la chirurgie. Son but est de retarder le recours à la chimioradiothérapie, souvent difficile à tolérer et pouvant entraîner des effets secondaires à long terme, comme des problèmes de mémoire et de concentration.

Une étude de bonne qualité montre que le vorasidenib retarde la progression de la maladie par rapport au placebo. Il peut causer des effets secondaires, comme un dérangement du foie visible dans les prises de sang, de la fatigue, des maux de tête, de la diarrhée et des nausées. Malgré ces effets, il ne semble pas nuire à la qualité de vie des patients comparativement au placebo. Le vorasidenib représente ainsi une nouvelle option thérapeutique pour améliorer la prise en charge de cette maladie. 

Le coût de traitement par le vorasidenib est élevé. Comparativement à la surveillance active, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport à la surveillance active n’est pas favorable. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du vorasidenib entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 33,8 millions de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 76 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de retarder la progression de la maladie et de conserver une bonne qualité de vie, et ce, le plus longtemps possible. L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares pour lesquelles il est plus difficile de réaliser des études de bonne qualité. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande à la ministre de rembourser Voranigo^MC pour le traitement de l’astrocytome ou de l’oligodendrogliome de grade 2 IDH-muté à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à en réduire le fardeau économique sur le système de santé.