Extrait d'avis au ministre

Vitrakvi (fibrosarcome infantile et sarcome tissus mous)

Dénomination commune / Sujet : larotrectinib
Nom du fabricant : Bayer
Forme : Caps., Sol. Orale
Teneur : 25 mg, 100 mg, 20 mg/ml (100 ml)

Indication : Traitement de tumeurs solides porteuses d'une fusion d'un gène NTRK (récepteur tyrosine-kinase de la neutrophine)

Recommandation de l'INESSS
Inscription - Avec conditions

Décision du Ministre
Inscrire aux listes des médicaments - médicament d'exception (2022-12-14)
Surseoir à la décision (2021-07-07)

Evaluation publiée le 09 juin 2021

Téléchargez l'Avis au ministre sur Vitrakvi (fibrosarcome infantile et sarcome tissus mous)

Extrait de l'avis au ministre sur Vitrakvi 435 KiO

Avis d'évaluation des tests compagnons sur Vitrakvi 559 KiO

Le larotrectinib (VitrakviMC) sert à traiter les cancers présentant une fusion des gènes NTRK (récepteur tyrosine-kinase de la neurotrophine), et ce, peu importe l’endroit où le cancer se développe. La fréquence de cette fusion de gènes NTRK diffère d’un type de cancer à un autre. Elle peut varier de moins de 1 % pour certains cancers fréquents à près de 100 % pour certains cancers rares. L’effet de cette mutation sur l’évolution de la maladie n’est pas encore bien connu. Actuellement, les patients reçoivent d’autres médicaments pour le traitement de leur cancer respectif, compte tenu du fait que la fusion de gènes NTRK n’est pas recherchée d’emblée. Le larotrectinib est indiqué lorsqu’il n’y a pas d’autres options thérapeutiques ou que les traitements existants sont insatisfaisants. Le besoin de santé diffère donc selon le type de cancer. En effet, pour certains cancers, il existe moins d'options de traitement, ce qui augmente le besoin de santé des personnes atteintes.

La première évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du larotrectinib en 2019 reposait sur des données de trop faible qualité pour démontrer un bénéfice clinique, malgré des résultats encourageants.

Au cours de la présente réévaluation, le fabricant a soumis des mises à jour des données évaluées précédemment, avec plus de patients. Les résultats suggèrent que le larotrectinib entraîne une régression du cancer chez au moins 70 % de ces patients. Ce pourcentage diffère toutefois selon le type de cancer examiné. En effet, il est de 0 % pour certains cancers et de plus de 90 % pour d’autres. Malheureusement, malgré l’ajout de patients, les limites méthodologiques demeurent présentes et s’appliquent encore aux nouvelles données. Dans ces circonstances, l’INESSS n’est toujours pas en mesure de reconnaître que le larotrectinib est efficace sur l’ensemble des cancers. Toutefois, pour le fibrosarcome infantile et le sarcome des tissus mous, le besoin de santé est grand, puisqu’il s’agit de cancers pour lesquels il n’y a pas d’options de traitement satisfaisantes à offrir, le nombre de patients inclus dans les analyses est élevé considérant qu’il s’agit de cancers très rares et l’ampleur de l’effet bénéfique semble très élevée. En conséquence malgré les incertitudes relevées lors de cette évaluation, l’INESSS reconnaît un caractère prometteur au larotrectinib pour le traitement de ces cancers. 

Le coût de traitement au larotrectinib est très élevé. En l’absence de données comparatives valides par rapport aux meilleurs soins de soutien ou à différents régimes de chimiothérapies, l’analyse présentée par le fabricant ne permet pas à l’INESSS d’évaluer si le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie) est favorable. L’Institut estime que son remboursement pour le traitement du fibrosarcome infantile et du sarcome des tissus mous entraînerait des dépenses additionnelles pour la RAMQ variant de 359 000 à 557 000 $ sur trois ans. Au total, 3 patients seraient traités au courant de ces années.

Bien que le cancer ne puisse pas être guéri dans la grande majorité des cas, l’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de prolonger la survie, retarder la progression de la maladie ou réduire les conséquences d’une chirurgie. Dans un contexte de ressources limitées et dans le cas où les données analysées sont issues d’études de faible qualité méthodologique, l’INESSS reconnaît un caractère prometteur au larotrectinib pour le traitement de certains cancers rares, qui ont peu d’options de traitement disponibles, car l’ampleur du bénéfice, bien qu’incertaine, semble très importante et le nombre de patients recrutés dans les études est jugé suffisant. Pour ces raisons, et malgré toutes les incertitudes relevées lors de cette évaluation, l’INESSS recommande au ministre d’inscrire le larotrectinib pour le traitement du fibrosarcome infantile et du sarcome des tissus mous, à la condition que son utilisation soit encadrée par une indication reconnue et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.

Puisque, présentement, trop d’incertitudes demeurent quant à l’efficacité du larotrectinib pour le traitement d’autres cancers, l’INESSS procédera à une réévaluation du médicament lorsque plus de données seront disponibles.

Abonnez-vous à notre infolettre dès maintenant

Abonnement