Extrait d'avis au ministre

Le trouble du spectre de la neuromyélite optique (TSNMO) est une maladie inflammatoire qui touche surtout les nerfs de l’œil et la moelle épinière. Chez la majorité des personnes atteintes du TSNMO, le système immunitaire attaque une protéine de son propre organisme, soit l’aquaporine-4, qui est essentielle au bon fonctionnement des cellules du cerveau, de la moelle épinière et des yeux. Pour diagnostiquer la maladie, des analyses de sang sont effectuées afin de détecter la présence d’anticorps (protéines de défense du système immunitaire) dirigés contre l’aquaporine-4.

Les patients atteints peuvent présenter des épisodes aigus (rechutes) de la maladie qui s’accompagnent de symptômes d’intensité variable, comme des problèmes visuels et de la faiblesse musculaire dans les bras et les jambes. Ces épisodes peuvent laisser des dommages permanents chez certains patients, telle une perte de la vue ou une paralysie. Le TSNMO est caractérisé par une série de rechutes qui sont suivies d’une phase de récupération de durée et d’intensité variables. Chaque rechute entraîne un risque additionnel d’invalidité et les personnes atteintes de TSNMO se retrouvent généralement aux prises avec un handicap. Il importe de mentionner que la fréquence et la gravité des rechutes varient d’une personne à une autre et elles sont imprévisibles.

Le TSNMO est une maladie incurable, mais il existe des médicaments pour traiter ou prévenir les rechutes et pour réduire certains symptômes. Ces traitements incluent des glucocorticoïdes et des immunosuppresseurs. Actuellement, 1 seul agent biologique, le satralizumab (Enspryng^MC), figure sur les listes des médicaments pour réduire le nombre de rechutes. Une recommandation d’inscription pour un autre agent biologique, l’éculizumab (Soliris^MC), qui cible la voie du complément, a été émise antérieurement par l’INESSS, mais ce traitement ne figure pas actuellement sur les listes.

L’inébilizumab (Uplizna^MC) est un médicament que le patient reçoit par voie intraveineuse 1 fois tous les 6 mois. Il diminue l’inflammation causée par l’attaque du système immunitaire contre l’aquaporine-4. L’étude clinique évaluée démontre que l’inébilizumab diminue le risque d’avoir une rechute par rapport au placebo et qu’il est généralement bien toléré. Finalement, aucune donnée ne permet de comparer adéquatement l’efficacité et l’innocuité de l’inébilizumab à celles des autres traitements utilisés en pratique pour prévenir les rechutes. Cependant, en s’appuyant notamment sur l’opinion des cliniciens consultés, l’INESSS estime que l’efficacité de l’inébilizumab est à tout le moins semblable à celle des autres traitements biologiques.

Le coût de traitement par l’inébilizumab est élevé. Sur la base des données cliniques fournies par le fabricant de l’inébilizumab ainsi que de l’expérience des cliniciens concernant les autres thérapies biologiques, les bénéfices de santé entre l’inébilizumab et le satralizumab sont jugés globalement similaires, malgré un coût plus élevé.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Pour cette raison, l’INESSS recommande au ministre de rembourser l’inébilizumab à la condition que l’utilisation de ce médicament soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique pour le système de santé.