Extrait d'avis au ministre
Unituxin (neuroblastomes)
Nom du fabricant : United Therapeutics Corp.
Forme : Sol. Perf. I.V.
Teneur : 3,5 mg/ml (5 ml)
Indication : Traitement des neuroblastomes à risque chez les patients pédiatriques, lorsqu’il est utilisé en concomitance avec les cytokines, dans le cadre d’une thérapie multimodale
Recommandation de l'INESSS
Inscription - Avec conditions
Décision du Ministre
Inscrire à la Liste Établissements - Médicament d'exception (2020-03-04)
Surseoir à la décision (2019-11-14)
Evaluation publiée le 16 octobre 2019
Téléchargez l'Avis au ministre sur Unituxin (neuroblastomes)
Le dinutuximab (UnituxinMC) est utilisé pour traiter les enfants et les adolescents atteints d’un neuroblastome à haut risque. Le traitement actuel de cette maladie consiste en trois étapes : 1) une induction avec des chimiothérapies, 2) une consolidation avec des chimiothérapies et une greffe de cellules souches et 3) un traitement d’entretien. Près de la moitié des patients qui obtiennent une rémission clinique après la greffe de cellules souches vont toutefois connaître une rechute.
Le dinutuximab est donné en même temps que l’isotrétinoïne et des cytokines, soit après la greffe de cellules souches. Le but du traitement est de prévenir une rechute. Jusqu’à tout récemment, les patients recevaient cette association dans le cadre d’un programme d’accès spécial de Santé Canada.
L’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité du dinutuximab, en association avec l’isotrétinoïne et des cytokines, repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats semblent montrer que cette association prévient les rechutes et prolonge la vie des patients en comparaison de l’isotrétinoïne seule, un traitement historiquement utilisé. Toutefois, ce médicament cause des effets indésirables importants, comme de la douleur et des réactions allergiques. Depuis la publication des résultats de cette étude, le dinutuximab représente le traitement standard du neuroblastome à haut risque, en association avec l’isotrétinoïne et des cytokines.
Le coût d’un traitement de six cycles de l’association à base de dinutuximab est élevé. Le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie) est élevé comparativement à l’isotrétinoïne seule. De plus, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années, ce traitement entraînerait des dépenses additionnelles d’environ six millions de dollars pour les établissements de santé pour le traitement de 22 patients.
L’INESSS est conscient de l’importance pour les patients et leurs proches aidants de retarder les rechutes le plus longtemps possible et de guérir. Dans un contexte de ressources limitées, il doit émettre des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce cas, l’INESSS recommande à la ministre de rembourser ce médicament à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique pour le système de santé.