Extrait d'avis au ministre

Le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), type de microangiopathie thrombotique (MAT), est une maladie rare et grave causant la destruction des globules rouges, la diminution des plaquettes et des dommages à différents organes, le plus souvent aux reins. Sans traitement, les complications peuvent entraîner le décès. Ce traitement doit débuter très rapidement pour renverser les dommages causés par la maladie. Celui utilisé dans la pratique courante est l’éculizumab (Soliris^MC), médicament qui s’administre par perfusion intraveineuse toutes les semaines en début de traitement, puis toutes les 2 semaines.

Le ravulizumab (Ultomiris^MC) a le même mode d’action que l’éculizumab. Il vise à renverser la réaction anormale du système immunitaire causée par un dérèglement de ses mécanismes de surveillance. Ce médicament s’administre par voie intraveineuse à raison de 1 perfusion toutes les 2 semaines pour les 2 premières doses, puis toutes les 8 semaines pour la plupart des patients.

L’évaluation de l’efficacité, des effets secondaires et de la qualité de vie du ravulizumab repose sur 2 études de faible qualité, l’une incluant des adultes et l’autre, des enfants. Les résultats montrent qu’environ la moitié des adultes et les trois quarts des enfants obtiennent une réponse complète après 6 mois. Cet effet semble se maintenir à plus long terme. Par ailleurs, le médicament semble bien toléré, puisque peu de patients doivent arrêter le traitement en raison d’effets secondaires. Il demeure un risque augmenté d’infection à méningocoque et c’est pourquoi les patients commençant ce traitement doivent être vaccinés au préalable. Cependant, puisque le ravulizumab n’a pas été comparé à l’éculizumab, il n’est pas possible de s’assurer qu’il a une efficacité et une tolérance au moins équivalentes.

Le coût de traitement au ravulizumab est élevé. Le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) est inconnu comparativement à l’éculizumab et aux meilleurs soins de soutien en raison du manque de données comparatives robustes entre les traitements. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’ajout d’une indication reconnue au ravulizumab entraînerait des dépenses d’environ 8,8 M$ sur le budget du système de santé pour le traitement de 11 patients.

Plusieurs analyses de laboratoires sont associées au ravulizumab pour le traitement d’un SHUa, notamment celles servant à identifier quels patients y sont admissibles et celles qui sont effectuées dans le cadre du suivi du traitement. Ces tests sont offerts au Québec ou à l’extérieur de la province et les résultats sont obtenus dans des délais adéquats pour la prise de décision thérapeutique.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à un traitement pouvant réduire les complications associées au SHUa. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre d’ajouter une indication reconnue à Ultomiris^MC à la condition que son utilisation soit encadrée, que les tests compagnons soient accessibles et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.