Extrait d'avis au ministre

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare qui survient lorsque le corps produit des cellules du sang défectueuses, notamment les globules rouges. Ces derniers sont formés sans certaines protéines qui, sur leur surface, les protègent contre leur destruction par un élément du système immunitaire appelé le complément. Cette destruction précipitée des globules rouges, appelée hémolyse, augmente les risques d’anémie, d’atteinte d’organes comme les reins et les poumons, et la formation de caillots potentiellement mortels. 

Selon le stade de la maladie et la condition des personnes atteintes, celles-ci peuvent recevoir des antidouleurs, des corticostéroïdes, un traitement pour la prévention des caillots, et des transfusions sanguines. Malgré ces traitements, certaines personnes demeurent aux prises avec des symptômes qui les rendent incapables d’accomplir facilement leurs activités quotidiennes ou de travailler. Pour ces personnes, l’éculizumab (Soliris^MC) constitue le standard de soins actuel. Il s’agit d’un inhibiteur du complément qui s’administre par voie intraveineuse toutes les 2 semaines, et qui a pour but de réduire l’hémolyse.

Le ravulizumab (Ultomiris^MC), médicament de la même classe pharmacologique que l’éculizumab, s’administre aussi par voie intraveineuse, mais sa plus longue durée d’action permet son administration toutes les 8 semaines.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du ravulizumab repose sur 2 études de qualité acceptable réalisées respectivement sur des adultes n’ayant jamais reçu d’inhibiteur du complément et sur des adultes dont la maladie est contrôlée par l’éculizumab. L’ensemble des données indique que le ravulizumab permet de réduire l’hémolyse et le recours à la transfusion sanguine et d’améliorer la qualité de vie des patients de façon comparable à l’éculizumab. D’ailleurs, l’INESSS juge que l’efficacité du ravulizumab est semblable à celle de l’éculizumab, et que les effets secondaires des 2 traitements sont globalement similaires. Le ravulizumab constitue donc une option supplémentaire dans le traitement de l’HPN visant à réduire l’hémolyse. Son administration toutes les 8 semaines, par comparaison à toutes les 2 semaines pour l’éculizumab, pourrait s’avérer avantageuse pour les patients.

Le coût de traitement au ravulizumab est élevé. Il est cependant inférieur à celui de l’éculizumab, et ce, pour des bénéfices de santé jugés comparables. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le ravulizumab entraînerait des économies d’environ 4,5 millions de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 26 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Ultomiris^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.