Extrait d'avis au ministre

Tecartus (lymphome cellules manteau)

Dénomination commune / Sujet : brexucabtagène autoleucel
Nom du fabricant : Gilead
Forme : Susp. Perf. I.V.
Teneur : ≤ 200 000 000 cellules CAR-T

Indication : Thérapie cellulaire - Traitement du lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire

Recommandation de l'INESSS
Inscription - Avec conditions

Décision du Ministre
Inscrire à la liste des médicaments-Établissements-Médicament d'exception (2022-12-14)
Surseoir à la décision (2021-08-18)

Evaluation publiée le 28 juillet 2021

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Recommandation de l'INESSS 505 KiO

Le brexucabtagène autoleucel (Tecartusmc [brexu-cel]) est une immunothérapie de type CAR-T. L’immunothérapie se base sur le concept selon lequel les cellules immunitaires peuvent reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Les thérapies CAR-T sont particulières. En effet, pour les fabriquer, il faut d’abord prélever les globules blancs du sang du patient, qui sont ensuite acheminés dans un laboratoire spécialisé qui les modifiera génétiquement pour leur permettre de cibler et attaquer les cellules cancéreuses. Le brexu-cel est administré en une injection intraveineuse unique dans un centre désigné. Le brexu-cel est utilisé pour traiter les personnes atteintes d’un lymphome à cellules du manteau (LCM) récidivant ou réfractaire (R/R), c’est-à-dire dont le cancer a progressé à la suite d’un traitement ou ne répond pas à celui-ci. Il s’agit d’un cancer relativement rare qui affecte plus souvent les hommes que les femmes et l’âge médian au moment du diagnostic est de 68 ans.

Plus précisément, cette thérapie est utilisée à un stade avancé de la maladie après l’échec d’au moins deux traitements, dont un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK). L’espérance de vie des patients atteints de LCM R/R et dont la maladie progresse après avoir reçu un inhibiteur de la BTK est généralement très courte. De plus, il n’existe aucun traitement standard à ce stade de la maladie.

Le choix du traitement dépend de plusieurs facteurs, y compris les traitements déjà reçus ainsi que la réponse obtenue avec ceux-ci et la présence d’autres maladies. Des chimiothérapies peuvent être administrées, mais elles sont peu efficaces.

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables du brexu-cel repose sur une étude de faible qualité, notamment en raison de l’absence de comparateur. Néanmoins, considérant la gravité de la condition à ce stade de la maladie et l’absence de traitement standard reconnu, cette étude rapporte des résultats prometteurs, notamment pour la proportion de patients ayant survécu après un suivi de deux ans. La thérapie s’accompagne d’effets indésirables dont certains peuvent être graves. Ces événements peuvent toutefois être pris en charge par du personnel formé. Ces effets indésirables s’apparentent à ceux des autres thérapies CAR-T présentement remboursées au Québec.

Le coût de traitement du brexu-cel est élevé. Le rapport entre son coût et son efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie), comparativement aux chimiothérapies qui peuvent être utilisées à ce stade de la maladie, est défavorable et grandement incertain. De plus, l’INESSS estime qu’au cours des 3 prochaines années, cette thérapie entraînerait pour les établissements de santé des dépenses additionnelles significatives pour le traitement de 14 patients. Par ailleurs, en raison des modalités liées à l’administration du traitement et du suivi de ses effets indésirables s’étendant sur plusieurs jours, le patient doit demeurer à proximité du centre désigné pour une durée approximative d’un mois. Cette exigence peut avoir un impact sur la qualité de vie du patient et de ses proches. Finalement, l’INESSS juge important que toute l’information disponible sur les bénéfices cliniques, les incertitudes et les risques relatifs aux immunothérapies CAR-T soit divulguée afin que les patients puissent faire un choix libre et éclairé.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès aux meilleures options de traitement en temps opportun. Considérant la gravité de la condition médicale, le manque d’options et le caractère prometteur du brexu-cel, il considère juste et raisonnable de recommander son remboursement au ministre. Afin de diminuer les risques associés à l’incertitude quant à l’efficacité et aux effets indésirables du brexu-cel, l’INESSS recommande que des conditions d’introduction soient respectées. Un suivi clinique des patients ayant reçu la thérapie et une réévaluation par l’INESSS sont par ailleurs requis. Dans un contexte de ressources limitées, l’INESSS doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi il demande que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.

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