Extrait d'avis au ministre

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune rare, c’est-à-dire une maladie où le système immunitaire qui protège l’organisme s’attaque par erreur à lui-même et à ses propres composantes chimiques, comme l’acétylcholine. Cela nuit à la communication entre les nerfs et les muscles du corps, et les personnes atteintes peuvent notamment présenter une fatigue et une faiblesse musculaire importantes ainsi que des problèmes visuels. Ces symptômes fluctuent au courant de la journée, mais certains patients peuvent avoir une atteinte persistante et des crises qui mènent à des difficultés respiratoires et à des hospitalisations. La MG est une maladie qui ne se guérit pas. Il existe toutefois des médicaments pour maîtriser les symptômes et prévenir les crises. Malgré ces traitements, certains demeurent aux prises avec des symptômes qui les rendent incapables d’accomplir facilement leurs activités de la vie quotidienne.

L’éculizumab (Soliris^MC) s’administre dans les veines toutes les 2 semaines. Ce médicament agit en diminuant les dommages causés par l’attaque du système immunitaire.

L’étude clinique évaluée n’a pas permis de reconnaître avec certitude que l’éculizumab diminue les symptômes de la MG ou ses complications lorsque le médicament est administré sur une période de 6 mois. Les effets secondaires sont toutefois jugés acceptables. En raison des incertitudes sur le plan de l’efficacité, il n’est pas clair si l’éculizumab pourrait combler le besoin de santé jugé important.

Puisque la valeur thérapeutique de l’éculizumab n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.