Extrait d'avis au ministre

Le déficit en hormone de croissance (GH, growth hormone) est une maladie rare caractérisée par l’incapacité de l’hypophyse, glande du cerveau, à produire cette hormone en quantité suffisante pour qu’elle puisse accomplir ses fonctions métaboliques et assurer la croissance normale de l’enfant. Les personnes atteintes de cette maladie sont de petite taille, ont une prédisposition à l’embonpoint et, dans le cas des très jeunes enfants, à des épisodes d’hypoglycémie. Les conséquences à long terme de cette maladie sont la réduction de la force ainsi que de la masse musculaire, l’ostéoporose, un profil lipidique anormal, un risque accru de maladies cardiovasculaires et de troubles psychologiques en raison de la stigmatisation et une diminution de la qualité de vie.

Le traitement des patients atteints de cette maladie consiste à combler le déficit en GH par l’administration de versions biosynthétiques de l’hormone naturelle (ou analogues de la GH), dont plusieurs figurent sur les listes des médicaments, soit Genotropin^MC, Humatrope^MC, Norditropin^MC, Nutropin^MC, Omnitrope^MC et Saizen^MC. Ces analogues de la GH sont administrés sous forme d’injections sous-cutanées quotidiennes.

Sogroya^MC (somapacitan) est un analogue de la GH pour injection sous-cutanée hebdomadaire. L’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité des injections hebdomadaires de Sogroya^MC repose sur les résultats d’un essai clinique le comparant à des injections quotidiennes de Norditropin^MC. Les résultats de cette étude permettent de conclure que le traitement par Sogroya^MC a une efficacité semblable à celle du traitement par Norditropin^MC.

Cependant, les résultats d’une surveillance effectuée à l'aide de prises de sang montrent que la dose de Sogroya^MC reçue par certains patients était trop élevée. L’utilisation de trop fortes doses de GH peut avoir des conséquences graves sur la santé à court et à long terme. En conséquence, les données actuelles ne permettent pas d’affirmer que Sogroya^MC est une option de traitement aussi sécuritaire que celles déjà offertes.

Puisque la valeur thérapeutique de Sogroya^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.