Extrait d'avis au ministre

La leucémie myéloïde chronique (LMC) est un type de cancer des cellules du sang relativement peu fréquent, qui touche plus souvent les hommes que les femmes. Elle affecte des personnes de tous âges, mais particulièrement celles de 65 ans ou plus. La LMC se présente en 3 phases, et le diagnostic est généralement posé durant la phase initiale, appelée chronique. Puisque près de la moitié des patients sont asymptomatiques durant celle-ci, la maladie est souvent diagnostiquée au moyen d’un examen physique ou d’une prise de sang courante. Parfois, la maladie peut évoluer vers les phases plus avancées (phases accélérée et blastique), qui peuvent mener au décès. Les traitements offerts pendant la phase chronique sont des inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK), médicaments qui ciblent des protéines particulières sur les cellules cancéreuses. Ces médicaments s’administrent par voie orale et sont généralement reçus pendant plusieurs années. Ils ont comme objectif de stabiliser la maladie en phase chronique, ce qui se traduit généralement par une espérance de vie comparable à celle de la population générale. Pour les patients qui reçoivent un 1^er traitement, les options d’ITK au Québec sont le dasatinib, l’imatinib et le nilotinib. Toutefois, certaines personnes ressentent des effets secondaires importants, leur maladie n’est pas bien contrôlée ou le traitement devient moins efficace, et ils doivent changer de médicament. Lorsque le 1^er traitement reçu doit être cessé pour l’une de ces raisons, un ITK différent peut être proposé. L’asciminib (Scemblix^MC) est généralement offert aux patients qui ont déjà reçu 2 ITK ou plus. 

L’asciminib est également un ITK, mais il agit de façon différente des autres ITK utilisés. Dans les présents travaux, son évaluation porte sur une population élargie, soit chez les patients atteints de LMC en phase chronique qui n’ont jamais été traités ou qui ont déjà reçu 1 autre ITK, mais qui ont dû le cesser en raison d’un effet indésirable important ou d’un mauvais contrôle de leur maladie.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’asciminib chez les patients n’ayant jamais reçu de traitement repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats montrent que l’asciminib induit une réponse permettant à plus de patients de maîtriser leur maladie que les autres ITK administrés dans l’étude, y compris ceux utilisés comme standards de soins au Québec. L’asciminib est associé à des effets secondaires, comme la diminution de certaines cellules sanguines, les infections ou la diarrhée. Bien que les répercussions des effets secondaires de l’asciminib sur une période prolongée ne soient pas connues, son utilisation à court terme engendre toutefois moins d’effets secondaires graves que les autres ITK et diminue le risque de devoir cesser le traitement pour cette raison. L’utilisation d’asciminib ne semble pas détériorer la qualité de vie des patients. C’est pourquoi l’asciminib représente une option supplémentaire de traitement.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’asciminib chez les patients ayant déjà reçu 1 ITK repose sur une étude de faible qualité, notamment puisqu’il n’est pas comparé à un autre traitement. Les résultats suggèrent qu’un peu plus de la moitié des patients qui reçoivent l’asciminib obtiennent une réponse permettant de contrôler leur maladie. Les effets secondaires sont similaires à ceux rapportés chez les patients n’ayant jamais reçu d’ITK auparavant. L’efficacité de l’asciminib par rapport aux ITK administrés au Québec à ce stade de la maladie est inconnue puisqu’il n’y a pas d’étude les comparant. Toutefois, puisque l’efficacité de l’asciminib par rapport aux autres traitements standards a été évaluée chez les patients n’ayant jamais reçu de traitement, ainsi que chez ceux ayant déjà reçu 2 ITK ou plus, l’INESSS juge qu’il est probable que l’asciminib se compare aussi de façon favorable aux standards de soins chez les patients ayant déjà reçu 1 ITK. Pour cette raison, et malgré la faible qualité des données, il est jugé raisonnable de permettre l’accès à l’asciminib chez les patients atteints de LMC ayant déjà reçu 1 ITK en tant qu’option supplémentaire de traitement.

Le coût de traitement de l’asciminib est élevé. Il est supérieur à celui des ITK actuellement inscrits, soit le dasatinib, l’imatinib et le nilotinib. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c'est-à-dire ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients). De fait, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport à ces autres ITK n’est pas favorable en 1^re intention de traitement. Il est toutefois inconnu par l’INESSS pour la 2^e intention puisqu’il n’a pas pu être évalué avec les données disponibles. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de cette modification d’indication à l’asciminib entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 13,6 et 10,0 M de dollars sur le budget de la RAMQ, pour le traitement de 236 et 191 patients, en 1^re et 2^e intention, respectivement.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement permettant de contrôler la maladie et de maintenir une bonne qualité de vie. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de modifier l’indication reconnue pour le paiement de Scemblix^MC pour le traitement de la LMC en phase chronique afin d’y inclure les patients nouvellement diagnostiqués et ceux ayant déjà reçu 1 ITK, à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.