Extrait d'avis au ministre

Le myélome multiple (MM) est un cancer relativement peu fréquent qui prend naissance dans la moelle osseuse. Il s’agit d’un cancer généralement considéré comme chronique et incurable. Cette maladie touche particulièrement les personnes de 65 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Les patients atteints de MM peuvent éprouver plusieurs symptômes qui nuisent à leur qualité de vie, comme la douleur et la fatigue. Les traitements visent à retarder la progression de la maladie, à prolonger la survie et à améliorer la qualité de vie. Le choix du traitement administré pour un MM nouvellement diagnostiqué dépend de l’admissibilité du patient à une chimiothérapie intensive suivie d’une greffe de moelle osseuse. Si la greffe est envisageable, le traitement usuel comprend une combinaison de 4 médicaments : le daratumumab (Darzalex^MC), le bortézomib, le lénalidomide et la dexaméthasone (DVRd). Ces médicaments sont utilisés à différentes étapes du traitement, notamment avant et après la greffe, puis certains peuvent être poursuivis comme traitement d’entretien. 

L’isatuximab (Sarclisa^MC) est un médicament utilisé pour traiter le MM et qui s’administre par voie intraveineuse. Tout comme le daratumumab, l’isatuximab cible une protéine particulière, appelée CD38, sur les cellules cancéreuses et aide le système immunitaire à les détruire. Dans la présente évaluation, l’isatuximab est utilisé en association avec le bortézomib, le lénalidomide et la dexaméthasone (IsaVRd) avant la greffe, période appelée phase d’induction. 

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du régime IsaVRd pour la 1^re étape du traitement associé avec la greffe, appelée phase d’induction, repose sur une étude de bonne qualité. Les résultats de cette étude montrent que le protocole IsaVRd augmente les possibilités d’avoir une maladie indétectable (c’est-à-dire que les tests ne montrent plus de trace de la maladie) par rapport à l’association de bortézomib, de lénalidomide et de dexaméthasone (VRd). Les résultats semblent indiquer également que le protocole IsaVRd retarde la progression de la maladie. Toutefois, il est encore trop tôt pour savoir si ce traitement prolonge la vie des patients. L’ajout de l’isatuximab au schéma VRd est associé à des effets secondaires fréquents tels que la diarrhée, la fièvre, les infections respiratoires ainsi que des engourdissements et des picotements aux mains ou aux pieds.

Malgré l’absence de données comparatives robustes entre les associations IsaVRd et DVRd en phase d’induction, l’INESSS considère que leur efficacité est similaire. Cette appréciation s’appuie notamment sur les lignes directrices, l’opinion des cliniciens consultés, la similarité des mécanismes d’action et les résultats jugés comparables de ces associations dans d’autres contextes de traitement du MM. Comme la présente évaluation porte sur l'utilisation du protocole IsaVRd en traitement d'induction seulement, le recours subséquent à un traitement d'entretien comportant un anticorps anti-CD38 n'est pas envisageable dans ce contexte. Par ailleurs, puisque le standard de soin actuel comprend l'utilisation d'un anti-CD38 dans les phases de traitement suivant la greffe, l'adoption du schéma IsaVRd comme traitement d'induction uniquement apparaît peu probable en pratique clinique.

Le coût de traitement par l’association IsaVRd en phase d’induction est élevé. Il est cependant inférieur à celui de l’association DVRd, et ce, pour des bénéfices de santé attendus similaires pour cette phase. Conformément à ses modalités d’évaluation économique, l’INESSS n’a pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire, puisqu'une analyse de minimisation des coûts est retenue pour évaluer son efficience. De surcroît, compte tenu du contexte actuel de soins, il apparaît peu probable que l’association IsaVRd soit utilisée en pratique clinique advenant l’ajout d’une indication reconnue à l’isatuximab comme traitement d’induction uniquement, puisque le standard de soin actuel comprend l’utilisation d’un médicament de type anti-CD38 dans les phases de traitement après la greffe. Par conséquent, l’incidence budgétaire liée à l’ajout de cette indication est anticipée être proche de zéro. Néanmoins, dans l’éventualité où cette association serait administrée chez certains patients, l’Institut estime que durant les 3 premières années, l’ajout d’une indication reconnue à l’isatuximab entraînerait de faibles économies sur le budget des établissements de santé.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant retarder la progression de la maladie et maintenir une bonne qualité de vie. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Sarclisa^MC pour le traitement d’induction du MM nouvellement diagnostiqué chez les personnes admissibles à une greffe de cellules souches, à la condition que son utilisation soit encadrée par une indication reconnue et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé. L’INESSS demande également au fabricant de s’engager à soumettre de nouvelles données lors d’une évaluation du schéma thérapeutique complet qui sera menée en temps opportun, afin de préciser les bénéfices du traitement.