Extrait d'avis au ministre

La myasthénie grave (MG) est une maladie rare, causée par une anomalie du système immunitaire qui perturbe la communication entre les nerfs et les muscles, ce qui entraîne une faiblesse et une fatigue musculaire importantes. La présentation initiale la plus courante de la maladie est une faiblesse des muscles de l’œil et des paupières pouvant causer des problèmes visuels. La progression vers la myasthénie grave généralisée (MGg), impliquant les muscles de la tête, du cou, du tronc, des membres ou du système respiratoire, survient dans les 2 ans suivant l'apparition de la maladie chez la majorité des patients. Ces symptômes fluctuent au cours de la journée, mais certains patients peuvent avoir une atteinte persistante et des crises pouvant mener à des difficultés respiratoires ainsi qu’à des hospitalisations. 

La prise en charge des patients atteints de cette maladie chronique repose sur la prévention des crises et la maîtrise des symptômes par des médicaments, dont des immunosuppresseurs. Malgré ces traitements, certaines personnes demeurent aux prises avec des symptômes qui complexifient leurs activités de la vie quotidienne. Ces patients sont considérés comme réfractaires (résistants) aux thérapies conventionnelles. Par ailleurs, plusieurs de ces médicaments peuvent causer des effets indésirables potentiellement graves lorsqu’ils sont administrés à long terme. L’efgartigimod alfa (Vyvgart^MC) est depuis peu remboursé en ajout aux thérapies conventionnelles chez les patients réfractaires atteints de MGg porteurs d’anticorps dirigés contre les récepteurs de l’acétylcholine (anti-RAch). En cas de crise ou lorsque les thérapies conventionnelles ne suffisent pas, les immunoglobulines peuvent être utilisées, mais il s’agit d’un produit dérivé du sang dont l'accès est limité. 

Le rozanolixizumab (Rystiggo^MC) peut être donné aux patients atteints de MGg qui présentent des caractéristiques particulières, soit des anticorps anti-RAch ou dirigés contre les récepteurs tyrosine kinase spécifiques du muscle. Il agit en réduisant les dommages causés par l’attaque du système immunitaire. Il s’administre par perfusion sous-cutanée à raison de 1 dose par semaine pendant 6 semaines. D’autres cycles sont possibles lorsque les symptômes s’aggravent.  

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du rozanolixizumab repose sur une étude de bonne qualité durant laquelle le rozanolixizumab ou un placebo sont tous 2 administrés en ajout aux thérapies conventionnelles. Les résultats de cet essai montrent qu’après 6 semaines de traitement, le rozanolixizumab est plus efficace que le placebo pour diminuer les symptômes de la MGg et améliorer la capacité des patients à réaliser leurs activités quotidiennes, mais son effet est toutefois modeste. De plus, le médicament est globalement bien toléré et des résultats à plus long terme indiquent que son efficacité semble se maintenir pendant environ 1 an. L’INESSS juge que le rozanolixizumab pourrait combler en partie le besoin de santé des patients atteints de MGg qui présentent des symptômes malgré l’utilisation optimale des thérapies conventionnelles. Toutefois, il n’est pas en mesure de se prononcer sur l’efficacité comparative entre ce médicament et d’autres traitements remboursés tels que l’efgartigimod alfa et les immunoglobulines.

Le coût de traitement par le rozanolixizumab en ajout aux thérapies conventionnelles est trop élevé. Il est notamment supérieur à celui de l’efgartigimod alfa, aussi en ajout aux thérapies conventionnelles. De plus, le coût additionnel du rozanolixizumab ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients) en raison de l’absence de données comparatives fiables. Par rapport aux thérapies conventionnelles seules, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure est très défavorable. 

De plus, en raison du faible nombre de patients admissibles au traitement et potentiellement traités, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du rozanolixizumab entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget de la RAMQ. 

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant réduire les symptômes, améliorer la qualité de vie et ayant peu d’effets secondaires. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût du rozanolixizumab est très élevé et notamment plus élevé que celui de l’efgartigimod alfa sans qu’il ait pu démontrer des bénéfices cliniques supérieurs ou à tout le moins comparables à ceux de ce dernier, l’INESSS recommande au ministre de ne pas rembourser Rystiggo^MC.