Extrait d'avis au ministre

Le cancer médullaire de la thyroïde (CMT) est un cancer rare qui représente 1 à 5 % de tous les cancers de la thyroïde. Environ 65 % des patients atteints d’un CMT présentent des tumeurs avec un changement dans le gène RET. La chirurgie constitue le traitement usuel chez les patients dont la maladie ne s’est pas propagée à d’autres parties du corps. Cependant, la maladie réapparaîtra chez la moitié d’entre eux. Les adultes atteints d’un CMT de stade avancé ou métastatique, c’est-à-dire s’étant propagé à d’autres parties du corps, ne bénéficieront pas de chirurgie, mais pourraient avoir accès, à certaines conditions, à un médicament anticancéreux comme le vandétanib (Caprelsa^MC) ou le cabozantinib (Cabometyx^MC). Le selpercatinib (Retevmo^MC) est un médicament pour le traitement du CMT qui s’administre par voie orale et cible les anomalies de RET. Il est donné aux patients atteints d’un CMT de stade avancé ou métastatique dont la maladie ne peut être traitée par la chirurgie. L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du selpercatinib repose sur une étude de faible qualité, l’étude LIBRETTO-001. Cette dernière n’a pas comparé le selpercatinib à d’autres traitements ou aux meilleurs soins de soutien. Les résultats suggèrent que ce médicament entraîne une réduction de la taille de la tumeur chez 74 % ou plus des patients atteints d’un CMT. La majorité des patients étaient encore en vie après 12 mois de traitement. Toutefois, cette étude comporte plusieurs limites méthodologiques qui rendent ces résultats incertains. Les résultats d’une comparaison qui évaluait indirectement le selpercatinib aux meilleurs soins de soutien suggèrent que le selpercatinib pourrait améliorer la survie des patients. À la suite de l’analyse des données fournies et de l’opinion des cliniciens consultés, l’INESSS est d’avis que le selpercatinib semble avoir une réponse tumorale importante, supérieure aux meilleurs soins de soutien, et des effets indésirables acceptables. Le selpercatinib représente donc une nouvelle option dans le traitement du CMT de stade avancé ou métastatique présentant des changements du gène RET. Le coût du selpercatinib est élevé. Comparativement aux meilleurs soins de soutien, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie) est difficilement estimable en raison des limites méthodologiques des données cliniques comparatives existantes. Selon les analyses effectuées par l’INESSS, il ne serait pas favorable. Il estime que durant les 3 premières années, le selpercatinib entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 4 millions de dollars sur le budget de la RAMQ, pour le traitement de 15 patients. L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares pour lesquelles il est plus difficile de réaliser des études de bonne qualité. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Retevmo^MC à la condition que son utilisation soit encadrée, que l’analyse biomédicale permettant de connaître ces patients soit possible et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.