Extrait d'avis au ministre

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare qui survient lorsque le corps produit des cellules du sang défectueuses, notamment les globules rouges. Ces derniers sont formés sans certaines protéines qui les protègent de la destruction par un élément du système immunitaire appelé le complément. Cette destruction précipitée des globules rouges, nommée hémolyse, augmente les risques d’anémie, d’atteinte d’organes comme les reins et les poumons, et de formation de caillots sanguins potentiellement mortels.

Selon la sévérité de la maladie et la condition des personnes atteintes, celles-ci peuvent recevoir des antidouleurs, un traitement prévenant la formation des caillots ou des transfusions sanguines. Malgré ces traitements, certaines personnes demeurent aux prises avec des symptômes qui les rendent incapables d’accomplir leurs activités quotidiennes ou de travailler. Pour ces personnes, l’éculizumab (Soliris^MC) et le ravulizumab (Ultomiris^MC) constituent le standard de soins actuel. Il s’agit de médicaments qui empêchent l’action du complément et qui s’administrent par voie intraveineuse (I.V.) généralement toutes les 2 semaines dans le cas de l’éculizumab et toutes les 8 semaines dans le cas du ravulizumab. Ces médicaments, appelés inhibiteurs du complément C5, ont pour but de réduire la destruction des globules rouges qui cause les symptômes invalidants. 

Le crovalimab (Piasky^MC) est un médicament de la même classe pharmacologique que l’éculizumab et le ravulizumab, mais dont le site d’action est différent. Après une série d’injections fréquentes en début de traitement dont la 1^re est administrée par voie I.V., le crovalimab s’administre toutes les 4 semaines par voie sous-cutanée (S.C.), par un professionnel, le patient ou un proche aidant. 

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du crovalimab repose principalement sur 2 études de bonne qualité, l’une réalisée chez des patients adultes atteint d’HPN n’ayant jamais reçu d’inhibiteurs du complément C5, l’autre chez des patients adultes atteints d’HPN traités avec l’éculizumab. Leurs résultats indiquent que le crovalimab n’est pas moins efficace que l’éculizumab pour contrôler l’hémolyse, diminuer la fatigue associée à la maladie et éviter le recours aux transfusions. Le crovalimab est généralement bien toléré; les réactions à la perfusion sont les effets secondaires les plus fréquemment observés. Lors d’un changement de thérapie de l’éculizumab ou du ravulizumab vers le crovalimab, certains patients peuvent développer une réaction, qui se présente le plus souvent avec des rougeurs sur la peau, des maux de tête et des douleurs aux articulations de courte durée. Une analyse additionnelle compare indirectement le crovalimab au ravulizumab chez les patients atteints d’HPN et indique que l’efficacité du crovalimab n’est pas inférieure à celle du ravulizumab. Le crovalimab constitue une option thérapeutique supplémentaire pour le traitement de l’HPN, avec un mode d’administration différent, la voie S.C., comparativement à l’éculizumab et au ravulizumab qui s’administrent par voie I.V. 

Le coût de traitement par le crovalimab est élevé. Il est cependant inférieur à celui de ses comparateurs, et ce, pour des bénéfices de santé jugés similaires. Toutefois, l’éculizumab et le ravulizumab n’avaient pas été jugés efficients lors de leurs évaluations respectives et ont fait l’objet d’ententes d’inscriptions confidentielles. Conformément à ses modalités d’évaluation économique, l’INESSS n’a pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire, puisqu'une analyse de minimisation des coûts est retenue pour évaluer son efficience.

L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares et est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pour maîtriser les symptômes de la maladie et maintenir une bonne qualité de vie. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Piasky^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.