Extrait d'avis au ministre

Onpattro^MC (patisiran) est un médicament utilisé pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh). Il s’agit d’une maladie rare. Elle affecte principalement les nerfs et le coeur, mais également d’autres organes dont les yeux et les reins. Il s’agit d’une maladie chronique, progressive et mortelle qui est associée à une espérance de vie de 3 à 15 ans après le début des symptômes. Elle est due à l’anomalie d’un gène qui sert à fabriquer une protéine, la transthyrétine (TTR). Cette protéine entraîne le dépôt d’une substance appelée amyloïde dans les nerfs et d’autres organes, ce qui les empêche de bien fonctionner.

Les symptômes vont apparaître avec le temps lorsque les dépôts d’amyloïde sont en quantité suffisante pour nuire au fonctionnement d’un organe ou d’un système. Au début, les personnes atteintes peuvent présenter des engourdissements ou des sensations de brûlure aux extrémités de leurs membres. Le rythme cardiaque peut devenir irrégulier, trop rapide ou trop lent. D’autres symptômes fréquents sont la nausée, la diarrhée ou des problèmes de vision. Finalement, marcher ou accomplir des tâches quotidiennes est de plus en plus difficile et l’usage d’un fauteuil roulant devient nécessaire.

Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement qui guérit la maladie, et la prise en charge des symptômes nécessite le recours à plusieurs spécialistes.

Le patisiran entraîne une diminution de la quantité de protéine TTR produite par le foie, ce qui aide à réduire les symptômes de la maladie. Le patisiran est administré aux patients par perfusion intraveineuse toutes les trois semaines.

Les données provenant des études montrent que les personnes qui reçoivent ce médicament ont une meilleure qualité de vie et peuvent repousser le moment où les lésions nerveuses forcent le confinement à un fauteuil roulant. En effet, dans l’étude principale qui regroupait 225 adultes qui souffraient d’un stade précoce de la maladie avec une capacité de marcher préservée, il a été démontré que le patisiran est plus efficace que le placebo pour ralentir la progression des lésions aux nerfs causées par la maladie. Les effets indésirables de ce médicament sont jugés acceptables. Le patisiran pourrait répondre à un important besoin de santé non comblé chez les patients atteints d’ATTRh.

Le coût de traitement du patisiran est très élevé. De plus, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie), lorsqu’il est comparé aux meilleurs soins de soutien, est lui aussi très élevé. Par ailleurs, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années l’inscription du patisiran entraînerait des dépenses additionnelles d’environ XX $ sur le budget des établissements de santé et de XX $ sur celui de la RAMQ pour le traitement de 11 patients.
L’INESSS est conscient de l’importance de ralentir la progression de la maladie et de maintenir une bonne qualité de vie le plus longtemps possible. Par ailleurs, il est sensible au contexte particulier des maladies rares et reconnaît que les données pour ce médicament sont de bonne qualité et montrent une efficacité cliniquement significative. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Pour cette raison, l’INESSS recommande à la ministre de rembourser le patisiran à la condition que ce médicament soit inscrit aux listes à la section des médicaments d’exception et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique pour le système de santé.