Extrait d'avis au ministre

Description du médicament

Omnitrope^MC est une hormone de croissance, la somatropine, indiquée pour le déficit de croissance chez l’enfant et chez l’adulte. TrNutropin Aqois différentes somatotrophines sont inscrites à la section des médicaments d’exception des listes de médicaments : Humatrope^MC, Nutropin^MC et Nutropin Aq^MC ainsi que Saizen^MC.

Omnitrope^MC est le premier produit biologique ultérieur (PBU) commercialisé au Canada. Selon la définition de Santé Canada, un PBU est un « médicament biologique faisant son entrée sur le marché après une version dont la vente est autorisée au Canada, et dont la similarité a été établie avec un médicament biologique de référence. L’autorisation d’un PBU se fonde en partie sur des données d’innocuité et d’efficacité préexistantes que l'on jugeraient pertinentes en raison d'une similarité établie avec un médicament biologique de référence et qui exerceraient une influence sur la quantité et le genre de données originales requises ». Ainsi, la caractérisation d’une molécule biologique comparativement à son produit de référence mène à une « similarité » des deux produits, alors que la comparaison de molécules génériques produites chimiquement mène à la bioéquivalence. Omnitrope^MC a été comparé et jugé similaire à Genotropin^MC, un produit homologué par Santé Canada, mais qui n’a jamais été commercialisé au pays.

Valeur thérapeutique

Quatre études de phase III, non publiées, réalisées en Europe, portent sur des enfants dont l’âge moyen est de 8 ans. L’objet de ces études est de comparer Omnitrope^MC à Genotropin^MC et de recueillir des données sur l’efficacité et l’innocuité d’Omnitrope^MC à long terme. La population est composée de 89 enfants qui présentent un déficit en hormone de croissance.

Les résultats sont les suivants :

• lors de l’évaluation à 9 mois, la taille des sujets avait augmenté de 8,6 cm dans le groupe recevant Omnitrope^MC et de 8,4 cm dans celui recevant Genotropin^MC, ce qui permet de conclure que les deux traitements sont comparables;

• la vitesse de croissance, mesurée en cm/année, augmente de façon similaire chez les sujets sous Omnitrope^MC et chez ceux sous Genotropin^MC; celle-ci demeure similaire dans les deux groupes à 30 mois;

• la comparaison statistique entre la taille des sujets démontre qu’une augmentation significative est observée à chacune des visites, dans les deux groupes.

Ainsi, globalement, toutes ces données démontrent l’efficacité d’Omnitrope^MC pour le traitement du déficit en hormone de croissance chez les enfants. Toutefois, en dépit de l’homologation d’Omnitrope^MC pour le traitement des adultes présentant un déficit en hormone de croissance, le Conseil juge qu’en l’absence de données les concernant, il ne peut reconnaître la valeur thérapeutique d’Omnitrope^MC.

Par ailleurs, puisque le Conseil n’a jamais étudié le produit de référence, il a revu les données des études portant sur Genotropin^MC par comparaison avec les somatotrophines inscrites aux listes, dans des indications connexes à celle étudiée. Ces données confirment que Genotropin^MC entraîne un effet sur la croissance d’ampleur semblable à celui des autres médicaments de cette classe.

En conclusion, d’après les données d’efficacité obtenues chez des enfants atteints de déficit en hormone de croissance, les avantages du traitement avec Omnitrope^MC sont les mêmes que ceux du produit de référence retenu. Par ailleurs, les études ont montré qu’Omnitrope^MC est bien toléré et qu’il présente un profil d’innocuité acceptable. C’est pourquoi le Conseil reconnaît la valeur thérapeutique d’Omnitrope^MC, au même titre que les autres somatotrophines inscrites sur les listes, pour le traitement du déficit en hormone de croissance chez l’enfant. Par ailleurs, il juge que son utilisation pour les indications actuellement reconnues s’applique aussi.

Aspects économique et pharmacoéconomique

Le prix d’une cartouche d’Omnitrope^MC varie de 156 $ à 312 $ selon la concentration et le format. Le coût estimé par milligramme de somatropine correspond à 31 $ pour Omnitrope^MC, alors qu’il se situe entre 39 $ et 47 $ pour les autres somatotrophines.

Du point de vue pharmacoéconomique, sur la base d’une efficacité et d’une innocuité semblable entre Omnitrope^MC et les autres somatotrophines inscrites aux listes de médicaments, le Conseil privilégie une analyse de minimisation des coûts. Pour le déficit en hormone de croissance chez les enfants, Omnitrope^MC présente une économie par milligramme variant entre 8 $ et 16 $ selon le comparateur. Le coût d’un traitement s’avère moins élevé avec ce dernier, quoique l’importance de l’économie varie selon le poids de l’enfant. Le Conseil juge donc qu’Omnitrope^MC satisfait aux critères économique et pharmacoéconomique.

Conclusion

En tenant compte de l’ensemble des critères prévus à la Loi, le Conseil a recommandé l’ajout d’Omnitrope^MC à la section des médicaments d’exception des listes de médicaments. L’indication reconnue est la même que celle des autres somatotrophines pour les enfants :

• pour le traitement des enfants et des adolescents présentant un retard de croissance dû à une sécrétion insuffisante de l’hormone de croissance endogène s’ils répondent aux critères suivants :
  
  
  • croissance non terminée et vitesse de croissance pour leur âge osseux inférieure au 25^e percentile (calculée sur une période de douze mois au minimum), somatotrophine sérique ou plasmatique inférieure à 8 µg/l lors de deux épreuves de stimulation pharmacologique ou entre 8 et 10 µg/l si les tests sont répétés deux fois à six mois d’intervalle.
    
    La période d’observation de douze mois ne s’applique pas chez les enfants présentant une hypoglycémie secondaire à une déficience en hormone de croissance.
    
    
  • sont exclus les enfants et les adolescents souffrant d’achondroplastie ou d’un retard de croissance de type génétique ou familial;
    
    
  • sont exclus les enfants et les adolescents dont l’âge osseux atteint 15 ans pour les filles et 16 ans pour les garçons;
    
    
  • sont exclus les enfants et les adolescents chez qui, en cours de traitement, la vitesse de croissance tombe à un niveau inférieur à 2 cm par an, évaluée lors de deux visites consécutives (à intervalle de trois mois).

Note – Des références publiées et non publiées ont été consultées.