Extrait d'avis au ministre

Nexviazyme (maladie de pompe)

Dénomination commune / Sujet : avalglucosidase alfa
Nom du fabricant : SanofiAven
Forme : Pd. Perf. I.V.
Teneur : 100 mg (10 mg/ml)

Indication : Traitement de la maladie de Pompe

Recommandation de l'INESSS
Refus d’inscription

Décision du Ministre
Ne pas inscrire aux listes des médicaments (2022-07-06)

Evaluation publiée le 29 juin 2022

Téléchargez l'Avis au ministre sur Nexviazyme (maladie de pompe)

Extrait de l'avis au ministre sur Nexviazyme 362 KiO

Nexviazyme-Annexe 128 KiO

La maladie de Pompe est une maladie génétique héréditaire rare qui affecte les muscles. On parle de la maladie de Pompe à début tardif généralement lorsqu’elle se manifeste après la première année de vie. Le plus souvent, cette forme tardive survient chez l’adulte et entraîne progressivement une faiblesse musculaire et des difficultés à respirer. Les personnes affectées peuvent avoir de la difficulté à marcher, éventuellement avoir besoin d’un fauteuil roulant pour se déplacer et d’une aide mécanique pour respirer. Cette maladie évolue de façon très variable d’une personne à l’autre.

Actuellement, les patients peuvent être traités par MyozymeMC (alglucosidase alpha), enzyme qui s’administre par voie intraveineuse et qui a pour but de remplacer l’enzyme naturelle déficiente dans la maladie de Pompe. Ce traitement n’est toutefois pas inscrit sur les listes des médicaments pour la forme tardive de la maladie de Pompe. La valeur thérapeutique de MyozymeMC n’a pas été reconnue par l’INESSS en 2009, principalement parce que les résultats obtenus des tests de marche et de fonction respiratoire n’avaient pas été jugés cliniquement significatifs. De plus, l’effet du médicament sur la qualité de vie ou la fréquence des hospitalisations n’était pas connu.

NexviazymeMC (avalglucosidase alfa) est également un traitement de remplacement enzymatique administré par perfusion intraveineuse. L’évaluation de l’efficacité et de l’innocuité de NexviazymeMC repose sur un essai clinique de bonne qualité comparant ce traitement à MyozymeMC. Cette étude conclut que NexviazymeMC a une efficacité semblable à celle de MyozymeMC, mais qu’il ne lui est pas supérieur. Il est difficile d’interpréter si NexviazymeMC a un effet significatif pour le patient sur la distance de marche ou la fonction respiratoire. Les données disponibles ne permettent pas d’apprécier l’efficacité à long terme de ce traitement de remplacement enzymatique, ni son effet sur la qualité de vie ou sur la survie des patients. Les effets secondaires sont toutefois jugés acceptables et similaires entre les 2 traitements. En raison des incertitudes sur le plan de l’efficacité, il n’est pas clairement établi que NexviazymeMC pourrait répondre au besoin de santé non comblé.

Ainsi, puisque la valeur thérapeutique de NexviazymeMC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.

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