Extrait d'avis au ministre

Les lipodystrophies (LD) sont un groupe de maladies rares qui ont en commun une absence de graisse pouvant affecter l’ensemble du corps (lipodystrophie généralisée ou LG) ou certaines parties (lipodystrophie partielle ou LP). Les cellules graisseuses produisent la leptine, qui, en renseignant sur l’état des réserves énergétiques, envoie notamment des signaux de satiété. Chez les personnes atteintes de LD, la leptine peut être absente ou considérablement réduite, ce qui occasionne une sensation de faim extrême et une surconsommation d'aliments ainsi que des changements métaboliques graves tels que l’augmentation importante du taux de sucre dans le sang (diabète résistant à l’insuline) et des taux élevés de graisses (lipides). Ces changements métaboliques peuvent évoluer rapidement et affecter irréversiblement plusieurs organes comme le foie, le pancréas et les reins, ce qui entraîne des décès prématurés. 

Il n’existe pas de traitement pour guérir les LD. Actuellement, les options de prise en charge sont limitées et reposent sur la prévention et le traitement des complications de la maladie. Elles comprennent un régime alimentaire faible en gras, l’exercice physique, les médicaments pour réduire le taux de sucre dans le sang (antidiabétiques, insuline) et pour abaisser le taux de graisse (hypolipidémiants). Ces traitements sont inefficaces ou insuffisants à long terme pour prévenir les complications de la maladie, qui peuvent grandement altérer la qualité de vie des personnes atteintes.

La métréleptine (Myalepta^MC) imite les effets de la leptine. Elle s’administre par voie sous-cutanée (S.C) à raison de 1 dose 1 fois par jour en ajout aux traitements standards. Cette dose est établie en fonction du poids corporel et du sexe. 

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de la métréleptine repose sur une étude de faible qualité. Ses résultats montrent que la métréleptine réduit de façon significative le taux sanguin de sucre et de graisses chez les patients atteints de LG. Toutefois, l’ampleur de l’effet en pratique courante est incertaine, notamment parce que les traitements standards reçus par les participants ne sont pas représentatifs de ceux actuellement utilisés au Québec. La mesure dans laquelle la métréleptine pourrait améliorer la qualité ou l’espérance de vie des patients est inconnue. Les effets observés chez les patients atteints de LP, y compris dans le sous-groupe de patients dont la maladie métabolique est définie comme importante et persistante, sont d’ampleur modeste. Considérant les limites importantes de l’étude, il est difficile de conclure quant à l’efficacité de la métréleptine. Dans l’ensemble, la métréleptine est bien tolérée, mais des incertitudes demeurent concernant les effets secondaires à plus long terme. En raison de toutes ces incertitudes sur le plan de l’efficacité, il n’est pas certain que la métréleptine puisse combler le besoin de santé.

Puisque la valeur thérapeutique de Myalepta^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.