Extrait d'avis au ministre

La maladie de Cushing est une maladie rare dans laquelle le corps produit trop de cortisol, qui est souvent appelé l’hormone du stress. Elle est causée par une tumeur dans une glande du cerveau appelée hypophyse. Celle-ci envoie des signaux aux glandes surrénales, qui sont responsables de produire le cortisol. La maladie de Cushing fait partie du syndrome de Cushing, un terme plus large qui regroupe toutes les situations où il y a trop de cortisol dans le corps.

La maladie de Cushing peut entraîner divers problèmes de santé, comme une prise de poids (particulièrement au niveau du torse, du ventre et du visage), de l’hypertension, des troubles de la glycémie, des troubles de l’humeur, ainsi qu’une fragilité de la peau et des os. Elle peut aussi nuire grandement à la qualité de vie, rendre le travail plus difficile, et augmenter le risque de décès. Cette maladie survient surtout chez les adultes, plus souvent chez les femmes.

Le traitement vise à ramener le cortisol à un niveau normal, afin de diminuer les symptômes des patients et d’améliorer leur qualité de vie. Une chirurgie ayant pour but de retirer la tumeur est généralement faite en 1^er lieu. Si cela ne fonctionne pas, ou si le patient ne peut subir de chirurgie, des médicaments peuvent être utilisés. Au Québec, il s’agit principalement du kétoconazole, mais ce médicament n’est pas toujours efficace et il peut entrainer des effets secondaires importants, dont des problèmes au foie. D’autres options existent, mais elles sont généralement plus difficiles d’accès, car elles ne sont pas inscrites sur les listes des médicaments, ou le sont uniquement pour d’autres maladies.

L’osilodrostat (Isturisa^MC) est un médicament qui bloque la production du cortisol par les glandes surrénales. Il se prend par la bouche, 2 fois par jour. La dose est ajustée progressivement jusqu’à l’atteinte d’un niveau normal de cortisol.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’osilodrostat repose sur 2 études de bonne qualité. Ces études comparaient l’osilodrostat à un placebo durant quelques semaines, mais pendant la plus grande partie du suivi, il n’y avait pas de comparateur. Cela rend les résultats plus incertains, car il peut être difficile de distinguer les effets attribuables à l’osilodrostat de ceux liés à l’évolution naturelle de la maladie.

Dans ces études, environ 2 patients sur 3 avaient un taux de cortisol revenu à la normale après environ 1 an de traitement, ce qui est considéré comme un bon résultat. Cette diminution du cortisol semblait aussi aider à réduire les symptômes physiques et cardiovasculaires et à hausser la qualité de vie. Toutefois, on ne sait pas encore avec certitude quelle sera l’ampleur des effets à long terme, notamment sur les symptômes et la survie.

Ce traitement peut causer des effets secondaires comme de la fatigue, des nausées et des douleurs articulaires. Dans certains cas, ces effets peuvent être graves. Cependant, ils peuvent généralement être bien contrôlés grâce à un suivi attentif par l’équipe de soins tout au long du traitement.

Le coût de traitement de l’osilodrostat est trop élevé et est supérieur à celui du kétoconazole. De plus, ce coût additionnel ne peut être justifié par les bienfaits cliniques qu’il procure (c.-à-d. ses effets bénéfiques sur la durée et la qualité de vie des patients), puisqu’aucune donnée comparant l’osilodrostat au kétoconazole n’a pu être retenue. Avec l’information consultable, le rapport entre son coût et son efficacité supérieure par rapport au kétoconazole serait très défavorable. L’INESSS estime également que durant les 3 premières années, l’inscription de l’osilodrostat entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 7 millions de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 59 patients.

L’INESSS est conscient qu’il est important, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant contrôler la maladie et maintenir une bonne qualité de vie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. Dans ce contexte, puisque le coût d’Isturisa^MC est très élevé par rapport aux bénéfices démontrés et que le traitement d’un faible nombre de personnes engendre des coûts importants sur le système de santé, l’INESSS recommande à la ministre de ne pas rembourser Isturisa^MC.