Extrait d'avis au ministre

La cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie rare et chronique du foie, qui touche surtout les femmes de 40 à 60 ans. La cause exacte est inconnue, mais elle semble liée à une combinaison de facteurs génétiques, environnementaux et immunitaires. La maladie conduit à la destruction progressive de petits canaux situés dans le foie, qui permettent d’éliminer certaines substances comme les acides biliaires. Par conséquent, ces substances s'accumulent dans le foie, ce qui peut entrainer, à long terme et sans traitement, des dommages importants, comme la cirrhose hépatique. Au début, la CBP passe souvent inaperçue, car elle ne provoque pas toujours de symptômes. Toutefois, certaines personnes peuvent ressentir de la fatigue et des démangeaisons d'intensité parfois très élevée. À un stade avancé, des symptômes de cirrhose peuvent apparaître, comme le jaunissement de la peau et des yeux, des saignements inhabituels ou des troubles de la concentration.

Le but du traitement est de ralentir la progression de la maladie et de réduire les symptômes. Le 1^er choix de traitement est l’ursodiol. S’il ne fonctionne pas assez bien, l’acide obéticholique (Ocaliva^MC) ou le bézafibrate (utilisé hors indication), peuvent être ajoutés. Ces médicaments peuvent également être utilisés seuls si la personne ne tolère pas l’ursodiol. Malgré ces traitements, certains patients ont encore des symptômes ou voient leur maladie hépatique s’aggraver. Il reste donc un besoin pour réduire les symptômes, améliorer la qualité de vie et prévenir la progression de la maladie vers des complications graves. 

L’élafibranor (Iqirvo^MC) agit en réduisant la production d’acides biliaires et leur accumulation dans le foie. Il vise également à diminuer l’inflammation du foie. Le médicament se prend par la bouche 1 fois par jour, en ajout à l’ursodiol ou seul, si l’ursodiol n’est pas toléré. Il a obtenu une approbation de Santé Canada à la condition que le fabricant soumette des données supplémentaires permettant de confirmer le bénéfice clinique.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’élafibranor repose sur les données d’une étude clinique. Ses résultats ont montré que l’élafibranor est plus efficace qu’un placebo pour améliorer certaines mesures de la fonction du foie après 52 semaines de traitement. Cependant, chez les patients ayant des démangeaisons d’intensité modérée à sévère au début de l’étude, il ne produit aucun effet significatif sur leurs démangeaisons ou leur qualité de vie globale. De plus, l’effet de l’élafibranor sur les complications de la maladie (par exemple, la cirrhose du foie) n’a pas encore été évalué. Certains effets secondaires, tels que des douleurs musculaires, une fragilité osseuse, des fractures et une augmentation de la créatinine dans le sang (marqueur pouvant indiquer un problème rénal), ont été rapportés plus fréquemment chez les personnes traitées avec l’élafibranor comparativement à celles ayant reçu un placebo. Même si l’élafibranor semble aussi efficace que les autres traitements pour la CBP pour améliorer les résultats des tests hépatiques selon les résultats de comparaisons indirectes, ses effets secondaires sont plus inquiétants, selon les cliniciens consultés et les membres du Comité délibératif permanent de l’INESSS. 

L’élafibranor n’a pas démontré d’amélioration des démangeaisons ou de la qualité de vie globale des patients, son efficacité à prévenir les dommages au foie est inconnue, et son utilisation est associée à des effets secondaires inquiétants. Par conséquent, il n’est pas clair que ce médicament puisse combler, même en partie, le besoin de santé des patients atteints de CBP. De ce fait, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître sa valeur thérapeutique pour cette indication.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patientes et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement. Cependant, puisque la valeur thérapeutique d’Iqirvo^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont :

• la justesse du prix ;
• le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement ;
• les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste;
• l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.